美国食品药品监督管理局(FDA)已受理GTx-104治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血(aSAH)的新药申请(NDA)。该申请设有《处方药用户付费法案》(PDUFA)目标审查日期为2026年4月23日。
在aSAH患者中，口服尼莫地平（二氢吡啶类钙通道阻滞剂）是预防延迟性脑缺血的标准治疗方案。GTx-104作为新型静脉制剂，在有效管理低血压的同时，可能规避口服制剂的饮食效应、药物相互作用及给药错误风险。目前尼莫地平仅以口服剂型（经口/鼻胃管/胃管途径）供应。
随机开放标签III期STRIVE-ON安全试验(ClinicalTrials.gov编号:NCT05995405)纳入住院aSAH患者，将GTx-104组(n=50)与口服尼莫地平组(n=52)进行对比。主要终点为药物引起的临床显著低血压事件（需医学干预）患者数量，经终点裁定委员会评估。
研究显示，GTx-104组28%患者和口服组35%患者发生至少1次临床显著低血压，静脉制剂相对风险降低19%。此外，GTx-104组54%患者的相对剂量强度达到处方剂量的95%或更高，而口服组仅8%。疗效数据显示，第90天功能预后改善患者比例GTx-104组较口服组提升29%。值得关注的是，GTx-104组的ICU再入院率、ICU住院天数和机械通气天数均少于口服组。
安全性方面，两组不良事件发生率相似且未发现新的安全信号。GTx-104组8例死亡与口服组4例死亡均与治疗无直接关联。
"FDA受理GTx-104治疗aSAH的新药申请标志着Grace Therapeutics公司发展的重要里程碑，印证了我们持续推进这项重要创新的能力。"Grace Therapeutics首席执行官Prashant Kohli表示，"该申请获得STRIVE-ON试验阳性结果支持，数据显示了临床获益改善，并提供了医疗和药物经济学方面的证据。"
【全文结束】
