芝加哥讯 — 根据正在进行的1/2期临床试验的早期结果，单次剂量的新型细胞疗法对双侧耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE）患者表现出良好的安全性和持续数月的癫痫发作控制效果。
该疗法可能最终成为癫痫发作双侧起源且不符合其他干预措施条件患者的治疗选择，研究者、芝加哥大学神经外科、神经病学和儿科教授兼立体定向功能神经外科主任Peter C Warnke医学博士表示。
"虽然这仍是一项早期阶段研究，但这些发现非常有前景，"Warnke向Medscape医学新闻记者表示。
"这种疗法首次真正针对癫痫的基础生物学机制。它带来的发病率极低，不破坏任何组织，也不需要植入硬件设备，"Warnke说。
相关发现于4月22日在2026年美国神经病学学会（AAN）年会上公布。
约80%的颞叶癫痫（最常见的局灶性癫痫发作形式）属于内侧颞叶癫痫，起源于颞叶内侧，多数病例涉及海马体。
"对于双侧内侧颞叶癫痫患者，目前没有手术选择。你不能消融或切除双侧海马体，因为这会导致严重的认知副作用，"Warnke解释道。
"目前唯一能做的是植入电极进行刺激，但这无法实现癫痫发作自由，只能减少发作次数。"
Warnke表示，这种新疗法针对癫痫的"基本概念"——即当大脑中兴奋性和抑制性信号之间"极其精细微妙的平衡"被打破并向兴奋性倾斜时，就会引发自发性神经元活动。
内侧神经节隆起（MGE）是大脑发育过程中的关键结构，是分泌神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的抑制性神经元的主要来源。来自MGE的GABA能皮层中间神经元对调节皮层回路的兴奋性至关重要。该疗法的理念是通过植入分泌GABA的细胞来恢复平衡并预防癫痫发作。
研究人员开发了一种皮层MGE型GABA能中间神经元细胞疗法候选药物NRTX-1001。这些细胞源自人类干细胞并成熟为中间神经元。
"这些是非常成熟的中间神经元——不再是干细胞了，"Warnke说。
这项1/2期研究正在评估NRTX-1001对双侧耐药性内侧颞叶癫痫成年患者的海马内给药效果。
当前分析包括8名年轻成人（中位年龄27.5岁），大多数为白人，癫痫发作源自海马体且中位癫痫病程为12.1年。Warnke表示，除一名参与者外，其余均患有海马硬化（癫痫的已知病因）。
参与者接受免疫抑制治疗以支持同种异体移植物存留，从术前开始并在1年后逐渐减量。
在影像引导下，外科医生将单剂量细胞直接输送到海马体内的癫痫灶。"目标是将整个海马体充满细胞，"Warnke说。
随后立即进行磁共振成像扫描以确认放置位置。该疗法仅需单次注射。
Warnke表示，该疗法设计为一次性治疗，动物研究证据表明移植细胞可长期存活。
参与者每季度接受随访，监测不良事件（AE）和癫痫发作频率，并收集脑电图、影像学和神经心理学数据。
主要终点为1年安全性。次要终点为给药后7-12个月的癫痫发作频率。
致残性癫痫发作的中位减少率为：4-6个月时为64%（n=4），7-9个月时为65%（n=2）。50%和75%应答率均为50%。
Warnke报告称，一名患者实现了癫痫发作自由并保持无发作状态，且停用免疫抑制剂超过12个月。
Warnke表示，使用癫痫生活质量量表评估的生活质量未出现恶化。在6个月和12个月时，评分改善达到最小重要差异的5分。
最常见的不良事件是恶心（50%），其次是疲劳、头痛和口咽疼痛（均为37.5%），然后是跌倒、咳嗽和皮疹。
Warnke报告称，这些事件为轻度至中度，可能与长达一年的免疫抑制有关，而非手术或细胞疗法本身。
他补充说，两名参与者经历了严重不良事件，但同样与疗法无关，未牵涉免疫抑制或手术程序本身。
Warnke表示，研究人员正在收集神经认知和其他结果的信息，但这些分析尚未完成。
一项正在进行的开放标签1/2期试验正在评估该细胞对单侧耐药性内侧颞叶癫痫成年患者的海马内给药效果。
Warnke将结果描述为令人鼓舞，并表示其团队预计在今年下半年开始招募患者进行关键性、前瞻性、随机、假手术对照的3期试验，待FDA批准后进行。
一位独立专家表示，早期发现虽有前景但应谨慎解读。
尽管样本量小，但迄今为止的结果非常令人鼓舞，德克萨斯大学西南医学中心神经病学副教授Sasha Alick-Lindstrom医学博士说，她共同主持了展示该研究的AAN会议环节。
她说，中间神经元细胞移植代表了一种真正新颖的方法，没有出现功能恶化——同时显示出临床改善和生活质量提高的信号——非常令人鼓舞。
她补充说，她期待看到计划中的3期假手术对照试验的数据。
该研究由Neurona Therapeutics资助。Warnke报告称曾因担任Medtronic顾问和Kline Specter专家证人而获得报酬。
Alick-Lindstrom报告称，她是Neurona针对耐药性单侧内侧颞叶癫痫的NRTX-1001神经细胞疗法1/2期临床试验在UT西南医学中心的主要研究者。
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