美国食品药品监督管理局（FDA）于上周五晚间宣布，加速批准doruxapapogene ralaplasmid与lalikinogene sifuplasmid（商品名Voceryq），用于减少复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）成人患者手术切除乳头状瘤的频率。
作为首个获FDA批准的基于重组质粒DNA的免疫疗法，doruxapapogene ralaplasmid-lalikinogene sifuplasmid针对RRP特征性的疣状增生。这些增生由人乳头瘤病毒（HPV）引起，发生在气道，尤其是喉部周围。这种罕见病的严重病例可扩散至呼吸道，导致呼吸困难。目前尚无治愈方法，但反复手术可切除复发增生。
FDA的决定基于II期临床试验RRP-001的疗效数据。该开放标签试验纳入了32名既往一年内至少接受过两次手术切除RRP增生的患者。在接受治疗前12个月内至少接受过三次手术的26名患者中，27%对质粒治疗实现完全缓解，即在12个月随访期间无需再次手术切除。
“Voceryq的获批是改善RRP患者生活质量的重要一步，因为每次手术都有喉损伤的风险，”巴尔的摩约翰·霍普金斯大学研究者、医学博士西蒙·贝斯特在制造商Inovio制药公司的一份声明中表示。“我认为，在RRP确诊后，治疗标准迅速从手术干预转向免疫治疗，最符合RRP患者的利益。”
Doruxapapogene ralaplasmid-lalikinogene sifuplasmid包含两个质粒，编码HPV蛋白和白细胞介素12的遗传信息。患者自身的健康细胞转录这些编码信息，以刺激免疫系统攻击感染HPV 6型和11型的细胞，正是这些病毒导致RRP。
该疗法的治疗方案始于手术减瘤去除可见乳头状瘤，随后每3周肌内注射一次质粒疗法，共四剂。标签警告包括潜在不良事件，如肌肉收缩、一过性出血和血管迷走神经反应。试验中最常见的不良事件包括注射部位反应、头痛、疲劳、高血压、恶心和头晕。
这种新疗法与专用DNA药物递送装置（CELLECTRA 5PSP）联合获批。将需要进行上市后试验，以验证和描述该疗法的临床获益。
FDA于2025年批准了用于RRP的免疫疗法zopapogene imadenovec（Papzimeos），这是该病首个获批的药物治疗方案。
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