塔夫茨中心(Tufts Center)的研究报告显示，临床试验每延迟一天，赞助方平均损失80万美元的药品销售收入。大多数试验严重滞后，约80%无法按时达到招募目标。
问题何在？
罗格斯健康中心(Rutgers Health)临床研究体验主任兼教师讲师、临床研究专业人士协会(Association of Clinical Research Professionals)前董事会主席埃里卡·史蒂文斯(Erika Stevens)指出，问题不在于科学不足，而在于信任缺失。
史蒂文斯在采访中表示："临床试验有着不道德和不合规事件的污点历史。虽然存在保障措施来减轻这些风险，但谁掌握研究数据的信任问题却持续增加。这在系统中造成了不确定性，患者质疑该系统是为他们服务，还是仅仅在提取他们的数据。"
两家组织正在解决这一问题。一家是非营利组织，诞生于个人损失；另一家是风险投资支持的初创企业，源于一位家长拒绝接受现状。它们的方法惊人地相似，但商业模式却不同。两者都强有力地证明，药物研发的真正突破不是新的AI工具，而是赢得生成数据的患者的信任。
关注治愈：EverythingALS模式
当因杜·纳瓦尔(Indu Navar)的丈夫被诊断出患有肌萎缩侧索硬化症(ALS，渐冻症)——这种进行性神经退行性疾病会破坏运动功能——她发现研究系统是碎片化的，围绕机构而非患者建立。
寻找相关临床试验是主要挫折之一。纳瓦尔在最近的一次对话中分享道："像ClinicalTrials.gov这样的系统令人不知所措且效率低下。它充满了临床术语，你可以得到数百甚至数千个结果——而且没有关于资格的指导。"
问题的规模很大，尤其是对ALS患者而言。根据2024年国家科学院(National Academies)的一份报告，不到10%的ALS患者参加临床试验。该报告中引用的2019年Ipsos调查显示，78%的ALS患者表示，如果有机会，他们愿意参加临床试验。
在丈夫因该病去世后，纳瓦尔创立了EverythingALS，这是一个致力于从患者角度重建系统的非营利组织。EverythingALS背后的见解较少关于技术，更多关于关系：如果患者被视为合作者，拥有他们分享的内容，实时看到自己的见解，并理解他们的参与能实现什么，他们将以传统模式无法实现的方式参与进来。
临床试验导航工具SAVA通过对话式AI导航器帮助ALS患者，根据他们选择分享的数据将他们与符合条件的试验匹配。此外，纳瓦尔指出，她的非营利组织最近向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了一种名为Listener Effort的语音生物标志物工具，该工具由患者贡献的录音开发而成，作为一种新型药物开发工具。
根据EverythingALS的2025年影响力报告，该组织现在包括由21家制药和生物技术公司组成的联盟，并已生成超过5太字节的多模态数据，为药物开发公司提供了更好的研究基础。
不同起源故事，相同见解
在自己的危机中，娜莎·菲特(Nasha Fitter)得出了同样的结论——现有的临床试验流程已失效。当她的小女儿被诊断出患有FOXG1综合征——一种极其罕见的神经发育疾病时，菲特发现推进研究的最大障碍是无法获取丰富的临床数据。因此，她最终于2023年与科技企业家法里德·维杰(Farid Vij)共同创立了Citizen Health。
这里故事在一个重要方面有所不同：Citizen Health不是非营利组织。它已筹集4400万美元的风险投资，包括由8VC领投的3000万美元A轮融资，并获得了陈·扎克伯格倡议(Chan Zuckerberg Initiative)的支持。
Citizen Health的平台涵盖350多种罕见疾病和8000名患者，98.3%的患者同意分享数据用于研究——这是医疗保健领域最高的自愿分享率之一。这个数字不是以技术为中心的成就，而是信任成就，产生了切实成果。事实上，该平台的数据帮助FOXG1研究基金会将治疗终点从癫痫重定向到运动障碍。
随后，该基金会获得FDA批准，使用患者的自然病史数据作为安慰剂对照组，通过绕过传统的III期临床试验，可能节省8000万美元。2025年12月，Citizen Health宣布与全球生物制药公司UCB建立多年合作伙伴关系，涵盖癫痫和五种罕见疾病适应症。
真正的突破是系统中的信任
传统的临床试验模式旨在从患者那里提取数据——而非赢得他们的信任。史蒂文斯是EverythingALS和Citizen Health所做工作的倡导者："当患者被视为合作伙伴而非参与者时，他们拥有自己的数据，看到自己的见解，并理解他们的参与能实现什么，招募和保留率就会提高。"
无论是非营利实体还是营利实体，教训都是相同的：信任不是软性价值。它是使其他一切运转的基础设施。理解这一点的组织不仅在进行更好的试验，而且正在建立更快获得治愈方法的数据基础。每一位等待诊断的患者都指望他们做对。
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