根据周六发布的一项小型早期研究，单次输注一种实验性基因编辑药物似乎安全有效，可降低胆固醇水平，甚至可能终身有效。
这项涉及15名志愿者的研究发现，使用CRISPR基因编辑技术的药物单次输注可安全地将胆固醇及有害甘油三酯水平降低约50%。
“相较于终身服药，我们有望为患者提供治愈方案，”参与该研究的克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）预防心脏病学专家卢克·拉芬博士表示，“这非常令人振奋。”
研究结果于周六在美国心脏协会年会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。
若经后续研究证实，该方法可为对抗心脏病（美国头号死因）提供强大新武器，使人们摆脱每日服用他汀类及其他降胆固醇药物的需要。
然而，拉芬及其他专家谨慎指出，需开展更多研究以确认疗效，并确保治疗的安全性和持久性。
“廉价的‘一劳永逸’疗法——让你无需服用任何药物——目前仅是构想，甚至是一种幻想，”未参与该研究的加州斯克里普斯研究所（Scripps Research）心脏病学家埃里克·托波尔博士表示，“因为基因编辑成本高昂，长期安全性尚不明确。”
其他科学家持相同观点。
“这是正确的方向，”宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院（University of Pennsylvania Perelman School of Medicine）遗传性心血管医学中心科学主任基兰·穆苏努鲁博士表示，他同样未参与研究。“它可能成为重要工具，但要真正证明其对心血管疾病的防护作用，还需更多研究。”
穆苏努鲁等专家指出，相较于已患重病的患者，对健康人群使用基因编辑的安全标准要求更高。
医生将药物输注入患者血液，使其抵达肝脏并关闭名为ANGPTL3的基因——该基因参与胆固醇和甘油三酯的生成。
“这是对基因的‘敲除’，使其失效。此后该基因将不再发挥作用，”参与研究的克利夫兰诊所预防心脏病学专家史蒂文·尼森博士解释道。
正在开发该药物并资助研究的CRISPR治疗公司（CRISPR Therapeutics）首席执行官萨马尔特·库尔卡尼表示，此方法“可能惠及全球数百万人”。
研究结果与波士顿Verve治疗公司（Verve Therapeutics）开发的类似方法一致。
“如今我们获得更多临床数据证实其可行性，这当然令人振奋，”加州大学伯克利分校（University of California, Berkeley）基因编辑研究者费奥多尔·乌尔诺夫表示，“若能开发出针对心脏病的CRISPR药物，将是非凡突破。”
两家公司均未公布治疗成本，但其他基因编辑和基因疗法价格极为昂贵，单例费用达数百万美元。
全球数百万患者每日服药以降低胆固醇及心梗、中风风险，但心脏病仍导致美国每年近70万人死亡。重要原因在于：大量患者中途停药。
“用药依从性问题——人们停止服药——极其严重，”尼森表示。
研究人员正计划开展规模更大、周期更长的研究，以验证单次基因编辑药物能否安全地终身防护心梗与中风。
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