痴呆症是一种导致进行性记忆或思维问题的疾病。目前它已成为澳大利亚的最常见死因。痴呆症有多种不同病因，但阿尔茨海默病约占所有病例的60%-80%。
上周，澳大利亚治疗商品管理局(TGA)批准了一种用于早期阿尔茨海默病的新药：仑卡奈单抗(lecanemab)，商品名为Leqembi。这紧随今年早些时候另一种类似药物多奈单抗(donanemab)的获批。
尽管仑卡奈单抗已被证明可以延缓部分早期诊断患者的疾病进展，但它价格高昂，许多澳大利亚人将难以负担。
它如何起作用？
仑卡奈单抗属于一类被称为单克隆抗体的药物。
当我们的身体面对外来"入侵者"（最常见的是细菌或病毒）时，免疫系统会通过产生抗体来做出反应。这些是与入侵者结合并标记给其他免疫细胞进行破坏的蛋白质。
单克隆抗体是在实验室中生产的，用于结合特定目标：在这种情况下，是阿尔茨海默病的微观标志物——淀粉样蛋白。
一旦免疫系统捕获抗体，它就可以从我们的大脑中清除淀粉样蛋白，以限制持续的损伤。
它有多有效？
本地批准源于一项为期18个月、涉及1,734名参与者的大型临床试验，该试验由制药公司卫材(Eisai)资助。
试验显示，在一大群患有早期阿尔茨海默病或由于大脑中早期阿尔茨海默病变化导致轻度认知障碍的患者中，疾病进展显著减缓。
在试验前，所有患者都接受了正电子发射断层扫描(PET)，显示其大脑中存在淀粉样蛋白。
在研究期间接受活性药物的患者，与18个月内接受安慰剂的患者相比，疾病进展减缓了27%。这是通过认知和功能量表（称为临床痴呆评定量表总分）来衡量的。
在18个月的研究期间，这相当于接受仑卡奈单抗的组别认知功能下降减少了约五个月。
对于继续接受治疗的患者，最近有报告显示持续受益长达四年。
接受仑卡奈单抗的参与者还显示出大脑中淀粉样蛋白水平大幅降低，这是通过PET扫描测量的。到试验结束时，大多数参与者被认为低于通常表明阿尔茨海默病存在的阈值，但这并没有逆转他们的症状。
有哪些副作用？
监管机构对安全性表示担忧。TGA在去年10月首次考虑该申请时，曾基于其风险和收益概况拒绝了该药物的批准。
12.6%接受该药物的试验参与者出现了脑肿胀。在那些携带两个阿尔茨海默病促进基因载脂蛋白E4(ApoE4)拷贝的人中，这一比例上升到32.6%。
在那些出现脑肿胀的人中，22%出现了头痛、头晕、视力模糊和平衡问题等副作用。这些通常是轻微的，但在研究期间同时服用抗凝血药物的小部分参与者出现了严重的脑出血，导致死亡。其余78%出现脑肿胀的人没有因此出现症状。
由于脑肿胀的风险，服用该药物的人需要每三个月进行一次MRI扫描来监测大脑。
17.3%的活性药物使用者还出现了小的脑内出血（微出血），而安慰剂使用者中这一比例为9.0%。
去年TGA对仑卡奈单抗的拒绝被上诉，在上诉过程中提交了长达四年的新安全性和结果数据。
费用是多少？
澳大利亚药品福利计划(PBS)目前不补贴仑卡奈单抗。它每年花费约4万澳元，使许多可能从中受益的人无法负担。
指南建议在18个月期间每两周给药一次，之后每月进行"维持"给药。
还有与确保药物安全性和有效性相关的监测成本（医生就诊、MRI和PET扫描）。
药品福利咨询委员会(PBAC)尚未考虑将仑卡奈单抗列入PBS。
然而，PBAC在今年7月拒绝了多奈单抗(donanemab)的PBS列入申请，理由是益处"太小且不确定，不足以证明这种治疗对患者和医疗系统的负担是合理的"。
仑卡奈单抗的作用方式与今年早些时候获得TGA批准的多奈单抗相似。这两种药物具有相似的成本、疗效和风险。
关键要点
仑卡奈单抗只能用于阿尔茨海默病的早期阶段。如果您或您所爱的人出现阿尔茨海默病的早期迹象，如持续的短期记忆丧失或对日期和星期的混淆，及早就医获取准确诊断并明确治疗选择非常重要。
如果您正在考虑使用仑卡奈单抗或多奈单抗，重要的是要知道这些药物并非阿尔茨海默病的治愈方法。它们可能会延缓疾病进展，但不会改善症状。
仑卡奈单抗对那些痴呆症由阿尔茨海默病以外的疾病引起的患者没有益处，对那些阿尔茨海默病已发展到早期阶段之后的患者也没有益处。
史蒂夫·麦克法兰为卫材、强生和礼来公司提供咨询，并作为研究人员参与了多奈单抗研究。卫材公司生产仑卡奈单抗，而多奈单抗由礼来公司拥有。
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