不列颠哥伦比亚大学医学院的研究人员开发出一种新型靶向癌症疗法，该疗法能够精确定位并摧毁肿瘤细胞——临床前研究显示了显著效果，使这一突破性进展更接近人体临床试验。该疗法靶向一种名为IL1RAP的蛋白，这种蛋白存在于某些癌细胞表面，但在正常组织中几乎不存在。通过将抗癌药物与识别该蛋白的抗体连接，研究团队创建了一种抗体-药物偶联物，可直接将治疗药物递送至癌细胞，同时保护健康组织。
在多种尤因肉瘤模型中——一种影响儿童和年轻人的罕见且侵袭性癌症——该疗法消除了已形成的肿瘤，并显著减少了癌症扩散。在其他癌症中也观察到了类似效果，包括淋巴瘤和由特定基因改变（NTRK基因融合）驱动的肿瘤。该论文已发表在《癌症发现》期刊上。
"这正是我们寻找的靶点类型——存在于癌细胞上但在正常组织中基本缺失的物质，"该研究的资深作者、不列颠哥伦比亚大学医学院病理学和实验室医学教授、BC癌症中心杰出科学家Poul Sorensen博士表示，"它使我们能够以高精度递送治疗。"
这项研究是一项国际合作，包括不列颠哥伦比亚大学和BC癌症中心的研究人员，以及来自美国、欧洲和亚洲的学术界和产业界合作伙伴。
关键的是，该疗法在临床前测试中表现出强大的安全性，支持其进入临床开发阶段——这是迈向人体试验的重要一步。
"这并非遥不可及的可能，"同时担任儿童癌症研究Johal讲席教授的Sorensen博士表示，"数据表明，一旦完成后续开发步骤并获得监管批准，这项疗法将在不久的将来进入临床试验。"
该方法建立在Sorensen博士及其团队的早期工作基础上，包括Sorensen实验室的第一作者张海峰博士的研究。他们发现IL1RAP是一种关键蛋白，能帮助癌细胞在血液中存活并扩散到身体其他部位。当癌细胞从原发肿瘤脱离后，它们必须在循环系统中忍受恶劣环境，才能在其他地方形成新的肿瘤。IL1RAP似乎帮助它们在此过程中适应并存活。
转移性疾病（即癌症在全身扩散的情况）是所有年龄段癌症患者预后不良的最强预测指标，一直以来都是研究人员难以研究、临床医生难以靶向的过程。
"Sorensen实验室的科学家张海峰博士表示："我们将这种蛋白视为一种保护盾。它帮助癌细胞承受在体内移动和形成转移灶的压力。我们所做的就是将这面盾牌转化为靶点，利用它将药物直接递送到这些细胞中。"
研究结果突显了一种针对表达IL1RAP蛋白的、由特定基因改变驱动的癌症的有前途的新策略，可能为儿童和成人患者开启更精准、更有效的治疗之门。
【全文结束】
