随着人类寿命延长，更多人可能面临阿尔茨海默病和其他痴呆症的困扰，研究人员正加班加点寻找新治疗方法。为不遗漏任何可能性，南卡罗来纳大学药学院的研究人员正在梳理大量数据，以确定现有药物是否可以用于新用途。
研究团队结合数据科学、人工智能和药理学专业知识，查阅数十年的医疗记录，寻找已批准用于各种慢性病的治疗方法与神经认知疾病之间的潜在联系。
“药学院正在发生的事情是独特的，”临床药学与结果科学系临床助理教授约瑟夫·马加尼奥利（Joseph Magagnoli）表示，“我们将药物使用的临床药学专家、像我这样的数据科学家以及使用疾病模型、细胞培养和小鼠模型的基础科学家聚集在一起。通过连接这些部门，我们可以在内部完成整个分析流程。”
团队成员包括功能基因组学中心主管迈克尔·什图特曼（Michael Shtutman）、临床药学与结果科学系主任斯科特·萨顿（Scott Sutton）和生物统计学家塔米·卡明斯（Tammy Cummings）。
研究人员面临的一个挑战是，比较医疗记录就像比较苹果和橙子。特定诊断，如高血压或糖尿病，通常为保险报销目的而明确编码。但其他信息必须从医生在笔记或“自由文本”中的观察中解析，这些内容因医生和医疗系统而差异显著。
“当制药公司将药物推向市场时，它们通常针对一种适应症。这是基于实验室科学和药物开发针对特定通路。这些药物可能有副作用，因为它们影响其他通路，产生意想不到的后果。因此，问题是如何找到那些具有临床相关脱靶效应且可能有益的药物？”
约瑟夫·马加尼奥利（Joseph Magagnoli）
在数百万条记录的结构化和非结构化信息中寻找联系超出了人类能力。这就是人工智能的用武之地。
“临床数据并非整齐组织，”什图特曼（Shtutman）表示，“医生以多种方式记录诊疗过程，没有统一标准。这意味着要处理大量非结构化的笔记和检测结果，而非干净的数据库。理解这些数据非常困难，我们的团队开发了算法来帮助从中提取关键见解。”
马加尼奥利解释说，在测试新药时，研究人员显然会关注可能超过药物临床价值的负面副作用。但正面副作用可能未被充分记录，特别是因为药物试验周期较短，而人们通常需要长期服用慢性病药物。
“当制药公司将药物推向市场时，它们通常针对一种适应症。这是基于实验室科学和药物开发针对特定通路，”马加尼奥利（Magagnoli）说，“这些药物可能有副作用，因为它们影响其他通路，产生意想不到的后果。因此，问题是如何找到那些具有临床相关脱靶效应且可能有益的药物？”
一旦研究揭示某些药物与这些“脱靶”结果之间的联系，团队就会撰写论文记录发现。已有两篇此类论文被接受发表。这些成果将作为进一步实验室研究的起点，进而可能导致针对现有药物新用途的临床试验。
马加尼奥利表示，团队还可以研究特定类型药物对痴呆症等长期健康问题的影响。例如，如果一种用于治疗高血压的药物也能抑制大脑炎症，他预计服用该药物的人群痴呆症发病率会低于服用其他降压药的人群。这些发现可为医生选择最佳治疗方案提供临床指导。
“如果实验室科学家发现一种药物能抑制这种酶，且具有临床相关性，我们应该能在大量患者数据中观察到这种效果，”他说，“我们完全可以在数据库中进行验证。”
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