Vertex Pharmaceuticals的实验性融合蛋白povetacicept在IgA肾病患者中显著改善了肾功能，根据中期后期阶段的结果，该公司预计将在未来几周内帮助完成该药物向美国FDA的申报文件。
分析师普遍看好Vertex的数据。Leerink Partners周一在给投资者的报告中称这一结果"强劲"，而BMO Capital Markets的分析师告诉投资者："我们继续对povetacicept数据的实力感到鼓舞，因为Vertex正在努力为其业务建立新的支柱。"
手握新数据，Vertex现在计划在3月底前完成向FDA的滚动生物制剂许可申请（BLA）。BMO预计，假设FDA在两个月内受理该BLA并给予六个月的优先审评，该药可能在2026年11月获批。
具体而言，III期RAINIER研究的结果于周一发布，显示与安慰剂相比，接受povetacicept治疗的患者在36周时蛋白尿减少了49.8%。Vertex表示，这一效果"具有统计学意义和临床意义"。
Povetacicept同样达到了RAINIER研究的关键次要终点，包括血清半乳糖缺陷型IgA1水平相比安慰剂下降了79.3%。
该药物总体上也安全且耐受性良好，没有出现严重不良事件。安慰剂组因任何原因脱落率为1.5%，povetacicept组为0.8%。Vertex检测到抗药物抗体的产生，但表示这并未影响povetacicept的疗效。
Stifel对povetacicept的数据持乐观态度，但对其如何在更大的IgAN市场中定位提出了疑问。分析师周一写道："虽然结果具有高度统计学意义，显然符合批准门槛，但目前尚不完全清楚它与其他关键竞争对手有何区别。"这些竞争对手包括大冢制药的Voyxact、诺华的Fabhalta和Travere Therapeutics的Filspari。
另一方面，BMO指出了至少一个差异化领域。在数据发布后与Vertex管理层沟通后，BMO向投资者写道，povetacicept在不同患者亚组中（包括按种族、民族和地区划分的亚组）均保持了疗效。"我们认为这是相对于Voyxact的明显竞争优势。"BMO补充说，大冢的药物"未能显示对北美患者的统计学显著获益"。
大冢制药的一位发言人在给BioSpace的声明中反驳了BMO对结果的部分描述，指出所涉研究中的北美亚组"并未设计用于评估统计学显著性"。该发言人表示，该人群的结果"不能用于假设检验"。
Povetacicept是一种BAFF和APRIL细胞因子的双重抑制剂，通过抑制IgAN及其它自身免疫性疾病的基础免疫级联反应来发挥作用。由于这一作用机制，Vertex首席执行官Reshma Kewalramani在上个月的公司2025年全年财报电话会议上向投资者表示，Vertex将povetacicept定位为一种"管线内产品"资产。Vertex计划将该药物拓展至全身性重症肌无力。
（更新于3月11日：本文加入了来自大冢制药发言人的声明，以更好地描述Voyxact在北美患者中的疗效。）
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