华盛顿讯——美国食品药品监督管理局周二批准了一种用于治疗罕见脑部疾病的仿制药，同时收回了总统唐纳德·特朗普及其他政府官员先前的说法，即该药物对自闭症患者显示出巨大潜力。
该机构表示，已批准亚叶酸钙用于患有遗传性疾病的儿童和成人，这种疾病会限制叶酸（一种维生素B）输送到大脑。FDA官员估计，这种极其罕见的疾病在美国影响不到百万分之一的人。
这与9月份白宫新闻发布会上的声明相比是一个重大退步，当时特朗普和FDA局长马蒂·马卡里宣布，正在审查该药物以使自闭症患者受益，其中一些患者患有某种形式的维生素脑缺乏症。
“它可能适用于20%、40%、50%的自闭症儿童，”马卡里在新闻发布会上说。
白宫发布会是在卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪承诺在9月前确定自闭症病因之后举行的。
但高级FDA官员周一告诉记者，他们的审查范围已经缩小，只关注最强有力的证据，这些证据仅支持将该药物用于患有影响大脑叶酸水平的罕见基因突变患者。
FDA官员还指出，一项支持该药物用于自闭症的研究已于今年早些时候被撤回。
亚叶酸钙是叶酸的一种合成代谢物，叶酸对健康怀孕至关重要，并建议女性在受孕前和怀孕期间服用。该药物目前的FDA标签涵盖亚叶酸钙用于减少某些化疗药物的副作用和治疗一种罕见的血液疾病。
受周二批准所针对疾病影响的患者会出现运动障碍、癫痫发作和其他神经系统问题，这些症状可能与自闭症的症状相似。
但专业医学协会表示，该药物是否对自闭症患者有帮助还远未可知。
美国儿科学会不建议自闭症儿童常规使用亚叶酸钙，包括那些患有已知为脑叶酸缺乏症的患者。该组织指出，针对该患者群体的一些试验“显示出潜在益处”，但这些研究来自小规模研究。
关于该药物的未解决问题并没有阻止美国医生开处方。
上周发表在《柳叶刀》上的一篇论文发现，在特朗普9月下旬新闻发布会后的三个月内，5至17岁儿童的亚叶酸钙处方量比正常水平高出71%。而自闭症儿童的家庭报告称，最近几周难以配到处方药。
FDA官员告诉记者，该机构允许外国制药商进口该药物以帮助增加供应。该药物的原生产商葛兰素史克不计划重新推出其版本的药物。
特朗普政府官员最初是在与一位亚利桑那州的神经科医生交谈后决定审查该药物的，这位医生为自闭症患者开这种药，并经营一家专注于这种实验性治疗的在线教育企业。
这种药物使用背后的理论是，一些自闭症患者体内存在特定的抗体，这些抗体会阻止叶酸进入大脑。但自闭症科学基金会和其他组织指出，自闭症患者的非自闭症亲属通常也有相同的抗体，这表明它们并非该病的致病因素。
虽然自闭症没有单一病因，但大多数研究人员表示，科学指向遗传和环境因素在起作用。
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