欧盟患者有望在数周内获得首个获批的罕见病胸苷激酶2缺乏症（TK2d）治疗药物，此前UCB公司的Kygevi已获得欧洲药品管理局人用药品委员会的推荐。
在上周1月份的会议上，人用药品委员会（CHMP）建议欧洲委员会批准Kygevi（doxecitine和doxribtimine）用于治疗12岁前发病的TK2d患者。
该药物去年11月已获得美国食品药品监督管理局（FDA）（以Kygevvi名称）类似标签的批准，预计将在本季度晚些时候在美国上市。
这一推荐基于去年10月报告的回顾性研究的卓越结果，该研究发现，与历史队列中未经治疗的患者相比，该药物将死亡风险降低了95%。
TK2d是一种极为罕见、进行性且危及生命的线粒体肌病，由胸苷激酶2基因的致病性变异引起。它会导致线粒体DNA耗竭，从而引发严重且进行性的肌肉无力。许多患者会丧失行动能力，需要呼吸支持，并需要帮助完成进食等基本功能。
使用口服溶液形式的Kygevvi治疗后，84%的患者恢复了一个或多个运动里程碑，表明该药物改善了运动功能，许多患者能够减少或停止呼吸支持。Kygevvi报告的最常见副作用是腹泻、呕吐和腹痛。
TK2d的患病率仍不确定，但估计每1亿人中约有1.64人患病，全球病例可能少于150例。据认为，该药物可以补偿TK2活性降低，并有助于减缓疾病进展。
其他CHMP决定
在1月份的人用药品委员会上，赛诺菲（Sanofi）的Rezurock（belumosudil）也被推荐用于治疗慢性移植物抗宿主病（GvHD），适用于12岁及以上且体重至少40公斤的成人和儿童，此前该药物在去年10月被拒绝。委员会表示，Rezurock仅应在"其他治疗方案提供的临床获益有限、不适合或已耗尽"的情况下使用。
诺和诺德（Novo Nordisk）为其GLP-1受体激动剂司美格鲁肽（semaglutide）——已作为糖尿病药物Ozempic和减肥药物Wegovy销售——获得了批准，将以Kayshild品牌名称用于治疗非肝硬化性代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和肝纤维化。这是欧盟批准的第二种MASH药物——继Madrigal Pharma的THR β选择性激动剂Rezdiffra（resmetirom）之后——也于2025年8月在美国获得此适应症批准（作为Wegovy）。
Gedeon Richter公司的Fylrevy（戊酸雌二醇），一种用于治疗绝经后妇女雌激素缺乏症状的激素替代疗法，以及SHINE Europe的放射性药物前体Ilumira（氯化镥[177Lu]）——用于放射性标记载体药物——和赛诺菲的三价流感疫苗Supemtek也获得了人用药品委员会的支持。
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