2025年9月17-18日，临床开发与运营专家将在美国新泽西州普林斯顿市第三届年度罕见病临床试验（CTRD）会议上，共同探讨孤儿药和罕见病临床试验面临的挑战。同期还将举办第三届年度临床数据管理创新（CDMI）会议。
罕见病临床试验会议将重点探讨：人工智能如何加速罕见病药物开发。Fortuity Pharma首席执行官Bruce Bloom将在案例研究中详细阐述临床前研究申请（IND）资料准备流程，分享与美国食品药品监督管理局（FDA）合作的经验，并剖析在临床试验中应用AI技术的挑战与成功案例。
CDMI会议上，Scholar Rock生物技术公司（总部位于马萨诸塞州剑桥市）信息安全与数据合规副主管Jeff Malavasi将在主题演讲中探讨临床试验数字化转型带来的网络安全新挑战。他将提出采用AI驱动的安全解决方案框架，包括零信任架构和自动化响应协议等前沿技术来保护敏感临床数据。Saama临床分析公司全球副总裁Aamir Jaka也将深入探讨代理AI技术如何突破传统规则驱动的数据管理模式。
罕见病研究的持续挑战：患者招募
Insmed公司临床运营副主管Jamie Switzer将在会议当天分享如何在患者招募难题中保持试验进度的策略方案。此前Insmed的Brinsupri（brensocatib）药物已通过ASPEN（NCT04594369）三期和WILLOW（NCT03218917）二期研究结果获得FDA批准，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症。Alexion、Insmed、Asklepion Pharmaceuticals和BioMarin的行业领袖将通过专题讨论，进一步探讨创新患者参与模式。
患者招募与患者倡导将是贯穿会议的核心议题。多位演讲者将强调患者倡导组织作为重要合作伙伴的价值，其在扩大试验覆盖范围、共同设计研究方案以及建立真正以患者为中心的实践中发挥关键作用。
应对临床试验操作挑战
两场会议次日将开展多项圆桌讨论，议题涵盖：去中心化罕见病试验的重要性、克服患者留存障碍的策略、外部数据管理最佳实践，以及在实现以患者为中心的数据管理时，如何处理身份识别、数据整合和隐私保护等关键问题。
罕见病患者和护理者视角的讨论中，患者倡导者Leigh Dallow将分享其参与临床试验的经验，重点探讨入组决策过程和患者负担问题。随后，罕见病多样性联盟专家将深入剖析罕见病临床试验中的公平性问题，聚焦少数族裔群体的代表性不足，提出确保治疗和研究机会公平获取的创新方案。
下午的战略讨论环节中，Fortuity Pharma首席执行官Bruce Bloom与PTC Therapeutics的Paul Lupo将在炉边谈话中探讨选择CRO合作伙伴的标准，以及与小规模患者群体合作的特殊策略。三菱田边制药美国公司的Kinjal Patel和Janine Sampong也将探讨如何加速临床试验站点的实施进度，提出吸引学术机构关注并建立稳固合作伙伴关系的创新策略。
CDMI会议次日将重点探讨临床数据管理（CDM）供应商选择与外包模式的成功策略、ICH E6(R3)指南更新对临床数据管理的影响，以及AI和机器学习技术在该领域的应用前景。最后将通过CRO与申办方合作案例研究，强调改善合作伙伴关系和协调财务激励机制的重要性。
该系列会议由Arena国际活动集团主办，该机构隶属于GlobalData旗下的B2B活动公司，同时也是《临床试验竞技场》和《制药技术》的母公司。
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