国际干细胞研究学会（ISSCR）2026年年会上，美国斯克里普斯研究所（Scripps Research）的Jeanne Loring博士展示了首个使用自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺神经元前体细胞进行治疗的I/IIa期临床试验中期结果，以及为制造这些个性化疗法而开发的新型质量控制工具。
帕金森病是一种进行性神经系统疾病，由大脑中产生多巴胺的神经细胞逐渐丧失引起。随着多巴胺水平下降，患者会出现震颤、僵硬、动作迟缓和平衡问题等症状。虽然目前的药物可以暂时改善症状，但它们既不能阻止疾病进展，也无法替代已经丧失的神经元。
筛选每位患者的细胞
该研究采用了一种方法，即从每位患者自身的细胞生成多巴胺神经元前体细胞。由于每位患者的细胞都是独特的，研究团队开发了新的基因组质量控制方法，以确保制造的细胞适合移植。
研究人员在整个制造过程中使用全基因组测序，建立了一种"快速失败"策略，旨在识别iPSCs在扩增和分化过程中可能出现的不良基因变化。
演示将描述这些用于自体制造的质量控制工具，以及患者在接受自身细胞移植一年后的积极中期发现。
Loring表示："自体细胞治疗的最大挑战一直是开发可靠的方法来确定每位患者的细胞是否适合治疗。我们开发了基因组分析方法，可以解决细胞系异质性问题，并识别iPSCs分裂时可能出现的突变，有助于建立严格的个性化疗法制造框架。"
移植后的早期信号
该试验解决了散发性帕金森病患者的一个重要未满足需求。尽管有几项临床研究正在评估干细胞衍生的多巴胺神经元，但这是首个将自体iPSC衍生的多巴胺神经元前体细胞移植到大脑中多巴胺神经元输入已丧失区域的I/IIa期临床试验。
已经报告了八名轻度至中度帕金森病患者的中期结果，这些患者对L-DOPA治疗仍有反应，并在移植后12个月进行了评估。
Loring表示："几十年来，我们已经知道，当使用适当的细胞时，移植的年轻多巴胺神经元可以逆转帕金森病症状。如果这些发现随着时间的推移仍然成立，我们希望看到生活质量的有意义改善，随着移植细胞的成熟，这种改善会持续增加。"
Loring指出，尽管这些结果为该方法提供了重要的概念验证，但仍存在一些问题，包括确定最佳治疗剂量。
她表示："我相信这些发现是一个重要的里程碑，因为它们为个性化干细胞治疗的安全性和潜在疗效提供了概念验证。我很高兴与ISSCR社区分享这些数据，并讨论该领域在将自体iPSC技术转化为临床治疗方面取得了多大进展。"
关键医学概念
帕金森病
细胞移植
临床类别
神经学
【全文结束】