首款针对ALS和帕金森病的药物NRG5051在欧洲启动首个人体试验
疾病修饰疗法旨在修复细胞能量工厂功能
作者：Andrea Lobo, PhD | 2026年1月14日
首批受试者已在早期1期临床研究中接受给药，该试验正在健康志愿者中测试NRG5051——一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和帕金森病的首创治疗候选药物。
由NRG Therapeutics公司开发的该实验性疗法旨在修复被称为"细胞能量工厂"的线粒体健康。线粒体作为细胞的能量来源，在神经退行性疾病中常出现功能失调。
这项首个人体1期试验（编号2025-523872-22-00）正在荷兰人类药物研究中心（CHDR）招募约110名健康成年人。受试者将接受单次或多次递增剂量的口服药物，以评估其安全性、耐受性和药理特性。
据公司新闻稿称，该研究预计将于今年年底前完成，研究结果将帮助研究人员为后续涉及ALS和帕金森病患者的试验选择最佳给药剂量。
"我们首个临床试验的启动标志着NRG Therapeutics向临床阶段公司转型的重要里程碑，"NRG Therapeutics联合创始人兼首席执行官Neil Miller博士表示。
ALS是一种以运动神经元进行性功能障碍和丧失为特征的神经退行性疾病。尽管ALS的确切致病机制尚未完全明确，但线粒体异常被认为在其中发挥重要作用。线粒体功能障碍也被认为是帕金森病的基础病因。
线粒体功能障碍与神经退行性疾病关联
线粒体功能障碍会导致能量缺乏和一种称为氧化应激的细胞损伤。由于ALS和帕金森病中涉及的神经细胞具有高能量需求，它们特别容易受到这些线粒体异常的影响。
研究认为，ALS和帕金森病中异常积聚的毒性蛋白团可能通过开启名为线粒体通透性转换孔（mPTP）的蛋白质通道，触发线粒体功能障碍。这可能导致线粒体DNA释放，异常激活免疫系统，引发线粒体肿胀破裂，最终导致神经元死亡。
NRG公司鉴定出一种名为Protein A的关键蛋白质，该蛋白对mPTP的开启至关重要。NRG5051作为首创小分子化合物，专门靶向这种未公开的蛋白质并有效抑制mPTP。该候选药物设计为口服给药且可穿透血脑屏障——该屏障通常阻止外来物质进入脑和脊髓。
在ALS和帕金森病的临床前模型中，NRG5051成功减少mPTP开启，预防神经炎症和神经元死亡，并改善运动功能。公司表示该治疗还降低了神经丝轻链（NfL）水平——这是神经细胞死亡的生物标志物。
"我们的最终目标是确立新型mPTP抑制剂作为疾病修饰药物的治疗功效，旨在减缓或阻止神经退行性疾病的进展，而这次首个人体试验正是实现该目标的重要一步，"Miller补充道。
NRG公司官网声明："NRG5051有望成为首个针对散发性肌萎缩侧索硬化症/运动神经元病及帕金森病的疾病修饰疗法。"
在完成当前针对健康志愿者的1期试验后，NRG计划将NRG5051推进至ALS的概念验证性2期临床试验，同时在帕金森病领域获取临床数据。
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