历经二十年研发，科学家成功开发出全球首款能修复DNA并再生受损组织的药物，开创了可修复心肌梗死、炎症性疾病及其他病症所致组织损伤的全新治疗药物类别。
塞达斯-西奈医疗中心的研究人员率先突破，他们开发出从心脏分离祖细胞的技术。这类细胞虽与干细胞类似，能形成新健康组织，但具有更精准的靶向性——源自心脏的祖细胞可特异性修复该器官功能。
医学科学家爱德华多·马尔班（Eduardo Marbán，此前任职约翰斯·霍普金斯大学，现为塞达斯-西奈医疗中心学者）发现，心脏祖细胞具备特殊机制：能释放携带DNA、RNA和蛋白质分子的囊泡（即外泌体），在细胞间传递物质以修复再生受损组织。
"外泌体如同装载关键信息的信封，"斯梅特心脏研究所心脏病学系副教授艾哈迈德·易卜拉欣博士（Ahmed Ibrahim）解释道，"我们致力于解析这些加密信息，找出具有治疗作用的分子。"
研究团队对修复性囊泡成分进行拆解分析，通过测序外泌体RNA物质，最终锁定一种含量显著占优的RNA分子。动物实验验证了该分子在组织修复中的核心作用。历经二十年攻关，科学家终于在实验室合成了这种天然RNA分子——即合成治疗剂TY1。
"通过探究干细胞疗法机制，我们发现了无需使用干细胞即可修复身体的新途径，"塞达斯-西奈医疗中心斯梅特心脏研究所执行主任马尔班博士指出，"TY1是全球首个外泌体药物（exomer），以创新方式应对组织损伤。"
TY1具备现有RNA药物的结构特征，其作用机制与天然RNA一致：通过增强Trex1基因活性，提升免疫细胞对受损DNA的修复能力并清除代谢废物，从而促进组织再生。该过程对心肌梗死后减少细胞瘢痕至关重要。
研究表明，DNA损伤在压力超负荷性心力衰竭、扩张型心肌病及衰老相关心脏疾病发展中起关键作用，心肌组织损伤程度直接影响心肌梗死患者的长期预后。通过这种新型实验药物激活细胞"修复团队"，能显著增强机体自愈能力。
值得注意的是，TY1的治疗潜力不仅限于心脏组织修复。易卜拉欣强调："通过强化DNA修复机制，我们能治愈心肌梗死造成的组织损伤。更令人振奋的是，TY1对自身免疫性疾病同样有效——这类疾病会导致机体错误攻击健康组织。这种全新的组织愈合机制，为多种疾病提供了创新治疗方案。"
在完成动物模型研究后，TY1即将进入临床试验阶段。若该药物在人体试验中达到预期效果，将为治疗突发性事件与慢性炎症引发的广泛细胞损伤开辟全新药物类别。此项研究已发表于《科学转化医学》期刊。
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