实验性药片为致命胰腺癌带来新希望Experimental pill promises new hope for deadly pancreatic cancer : NPR

环球医讯 / 创新药物来源:www.npr.org美国 - 英语2026-07-25 14:44:38 - 阅读时长4分钟 - 1583字
一项针对晚期胰腺癌的突破性研究显示,新型药物daraxonrasib能显著延长患者生存期,将中位生存时间从6.7个月提高至13.2个月。该药物通过阻断在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白发挥作用,为这种五年生存率仅为13%的致命癌症带来了新的治疗希望。美国食品药品监督管理局已计划加快审查,有望成为转移性胰腺癌治疗的新标准,同时研究人员还将探索该药物在疾病早期阶段的应用,包括使更多患者符合手术条件的可能性。
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实验性药片为致命胰腺癌带来新希望

华盛顿——研究人员周日报告称,一种新型药片帮助晚期胰腺癌患者延长了寿命,为这种最致命癌症之一长期亟需的更好治疗方法带来了希望。

"虽然不能治愈癌症,但这是一大进步,"帮助领导这项研究的加州大学洛杉矶分校的Zev Wainberg博士说。

这种药物名为daraxonrasib,它阻断了一种在90%以上的胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白——这一目标几十年来一直难以治疗。

在一项研究中,研究人员随机将500名转移性(或扩散性)癌症已不再对先前治疗产生反应的患者分配接受实验性药物或更多化疗。结果显示,每日服用这种药片几乎使生存时间翻倍,且严重副作用更少。这些发现发表在《新英格兰医学杂志》上,并于周日在美国芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上公布。

服用daraxonrasib的患者中位生存期为13.2个月,而化疗接受者为6.7个月。尽管这看起来只是小幅改善,但Wainberg表示,这是第一种显示出比化疗有显著优势的药物。

"治疗胰腺癌16年来,当我第一次看到研究结果时,我实际上哭了,"亚利桑那大学癌症中心的Rachna Shroff博士在ASCO会议上说,她没有参与这项研究。她对"患者坚持使用这种治疗方法,因为它为他们提供了持久且有意义的益处"印象深刻。

药片的效果最终会减弱,但接受者使用的时间明显长于对照组坚持化疗的时间,随着肿瘤缩小,他们报告疼痛减轻,生活质量提高。Wainberg表示,在数据分析后,许多人仍在使用这种药物,这意味着随着研究人员继续跟踪他们,生存差距可能会扩大。

丹娜-法伯癌症研究所的Brian Wolpin博士周日公布了这些发现。他表示,该药物应成为先前接受过治疗的转移性胰腺癌"新的治疗标准",并补充说研究人员还将探索该药物在疾病早期阶段的使用,包括观察肿瘤缩小是否能让更多患者符合手术条件。

他说,最可能影响药片使用的副作用是可能严重的皮疹和口腔溃疡。

药物制造商Revolution Medicines资助了这项研究,美国食品药品监督管理局计划加快对该药物的审查。与此同时,该机构允许对符合某些标准的患者进行所谓的"扩大获取"实验性药物。当美国前参议员Ben Sasse在"60分钟"节目中描述他服用该药后疼痛减轻时,这种药物引起了公众关注。随着特殊获取计划的启动,肿瘤学家们收到了大量请求。

胰腺癌之所以是最致命的癌症之一,很大程度上是因为在它开始向其他器官扩散之前很难被检测到。美国癌症协会估计,今年美国将有约67,000例新病例被诊断出来,超过52,000人将死于该疾病。五年总体生存率为13%。

与其他从各种化疗替代方案中受益的癌症不同,胰腺癌一直更难应对。

未参与新研究的癌症专家表示乐观,认为这可能是寻找新选择的转折点,目前有数十种实验性药物正在开发中。

这种新药物靶向通常调节细胞生长的RAS基因家族的突变。所谓的KRAS突变在推动胰腺癌方面尤为关键。但由于一种使药物难以附着在突变蛋白上的结构,这种癌症驱动因素长期以来被认为是"不可成药的"。

Revolution Medicines的药物使用了一种本质上是分子胶的物质来与多种KRAS亚型结合。Wainberg表示,研究人员接下来将探究该药物是否在某些亚型中效果更好。

弗雷德·哈钦森癌症研究中心的Andrew Coveler博士表示,这种药物将改变胰腺癌治疗,他没有参与这项研究。

"这东西的工作方式截然不同,"他说。

Wainberg表示,其他正在开发的药物靶向特定的KRAS亚型。其他处于早期测试阶段的方法包括设计疫苗,通过教导免疫系统识别突变蛋白来预防胰腺癌手术后的复发。

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