研究人员周日报告称,一种新型药片帮助晚期胰腺癌患者延长了寿命,为这种最致命癌症之一带来了亟需的更好治疗方法的希望。
"虽然不能治愈癌症,但这是一大进步,"领导这项研究的加州大学洛杉矶分校的Zev Wainberg博士表示。
这种药物名为daraxonrasib,它阻断了一种在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白——这一靶点几十年来一直难以治疗。
在一项研究中,500名转移性(或扩散性)胰腺癌患者对先前治疗已不再有反应,研究人员随机将他们分配接受实验性药物或更多化疗。结果显示,每日服用这种药片几乎使生存时间翻倍,且严重副作用更少。这些发现发表在《新英格兰医学杂志》上,并于周日在美国临床肿瘤学会芝加哥会议上公布。
服用daraxonrasib的患者中位生存期为13.2个月,而接受化疗的患者为6.7个月。虽然这看起来只是小幅改善,但Wainberg表示,这是第一种显示出比化疗有实质性优势的药物。
"在治疗胰腺癌16年后,当我第一次看到研究结果时,我实际上开始哭泣,"未参与该研究的亚利桑那大学癌症中心的Rachna Shroff博士在ASCO会议上表示。她被"患者继续使用这种治疗,因为它为他们提供了持久而有意义的益处"所震撼。
药片的效果最终会减弱,但接受者使用该药的时间明显长于对照组使用化疗的时间,随着肿瘤缩小,他们报告疼痛减少,生活质量更好。许多患者在数据分析后仍在使用该药物,Wainberg表示,这意味着随着研究人员继续追踪他们,生存差距可能会扩大。
达纳-法伯癌症研究所的Brian Wolpin博士周日公布了这些发现。他表示,该药物应成为先前接受过治疗的转移性胰腺癌"新的护理标准",并补充说研究人员还将探索其在疾病早期阶段的使用,包括观察肿瘤缩小是否能让更多患者符合手术条件。
他说,最可能影响药片使用的副作用是可能严重的皮疹和口腔溃疡。
制造商Revolution Medicines(革命医药公司)资助了这项研究,美国食品药品监督管理局(FDA)计划加快对该药物的审查。同时,该机构允许对符合某些条件的患者进行所谓的"扩大使用"实验性药物。当美国前参议员Ben Sasse在《60分钟》节目中描述他服用该药后疼痛减轻时,这种药物引起了公众关注。随着特殊使用计划的启动,肿瘤学家们正收到大量请求。
胰腺癌之所以是最致命的癌症之一,很大程度上是因为在开始扩散到其他器官之前很难被检测到。美国癌症协会估计,今年美国将有约67,000例新病例被诊断出来,超过52,000人将死于该疾病。五年总体生存率为13%。
与其他已从各种化疗替代方案中受益的癌症不同,胰腺癌一直更难应对。
未参与新研究的癌症专家表示乐观,认为这可能是寻找新选择的转折点,目前有数十种实验性药物正在开发中。
这种新药物针对RAS基因家族的突变,该基因家族通常调节细胞生长。所谓的KRAS突变在促进胰腺癌方面尤其关键。但使药物难以附着于突变蛋白的结构意味着这一癌症驱动因素长期以来被认为是"不可成药的"。
Revolution Medicines的药物使用本质上是一种分子胶,可以与多种KRAS亚型结合。Wainberg表示,研究人员接下来将探究该药物是否在某些亚型中效果更好。
未参与该研究的弗雷德·哈钦森癌症中心的Andrew Coveler博士表示,这种药物将改变胰腺癌治疗。
"这种药物的工作方式截然不同,"他说。
Wainberg表示,其他正在开发的药物针对特定的KRAS亚型。处于早期测试阶段的其他方法包括设计用于预防胰腺癌手术后复发的疫苗,通过教导免疫系统识别突变蛋白来实现。
美联社健康与科学部门得到霍华德·休斯医学研究所科学教育部和罗伯特·伍德·约翰逊基金会的支持。美联社对所有内容负全部责任。
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