人工智能（AI）领域的巨额投资并不一定能带来巨大的胜利。这一点在BPGbio总裁兼首席执行官Niven R. Narain博士为《福布斯》撰写的一篇文章中得到了强调。Narain指出，AI驱动的药物开发已累计投资600亿美元，但他提出了一个令人警醒的类比：使用AI的药物开发者可能无法推出重磅药物，就像拥有超级巨星梅西的足球俱乐部也可能无法在比赛中进球一样。
“问题不在于AI本身，而在于大多数公司采用的方法。”Narain继续说道，“制药公司使用AI的问题在于输入数据的质量和AI模型的使用方式。可以将AI视为团队合作和教练，帮助球员发挥潜力。”
为了进一步扩展这个类比，目前有许多基于AI的‘团队’渴望在该领域占据主导地位。但与其他药物开发领域一样，这些‘团队’或公司需要通过临床前研究和临床试验培养冠军，并最终通过生成足够的数据来获得监管机构批准，使疗法进入市场并最终治疗患者。
为了帮助读者关注这类公司，《GEN》准备了这份A-List。这是《GEN》首次推出的专注于基于AI的药物发现和开发公司的A-List。它包括10家被广泛认可为AI领域领导者的公司。上述BPGbio是名单上的第三家公司。（在线版本中列出了另外六家公司在管道或平台进展方面最显著的公司。）
这份A-List不涵盖那些构建平台和技术而非填充自身药物开发管道的AI公司，尽管这些公司可能非常强大。例如，硅谷微处理器巨头英伟达（Nvidia）通过服务于多个行业，包括生命科学行业，其市值已增长到3万亿美元以上。最近，该公司推出了用于药物发现公司的参考工作流程。
另一家未被纳入此A-List的公司是Palantir Technologies。其Foundry平台结合了数据处理、分析和机器学习，支持基础和转化研究。客户包括医疗保健提供者、组织和系统。该公司还与美国国立卫生研究院（NIH）和英国国民健康服务（NHS）合作。
安妮玛生物技术公司（Anima Biotech）
安妮玛生物技术公司成立于2018年，开始与礼来公司（Eli Lilly and Company）和武田制药（Takeda Pharmaceutical）等知名合作伙伴建立合作关系。安妮玛最新的合作伙伴是艾伯维（AbbVie），后者去年同意在肿瘤学和免疫学领域合作发现和开发mRNA调节剂。在这项合作中，艾伯维使用安妮玛的mRNA Lightning.AI平台，该平台通过成像健康和疾病细胞中的数百条细胞通路来训练疾病特异性AI模型，并使用神经网络帮助这些模型区分健康和疾病细胞，识别失调通路。然后分析这些通路以发现经过实验验证的新靶点。安妮玛披露了20个处于临床前阶段的项目，涉及神经科学、肿瘤学和免疫学。
原子智慧公司（Atomwise）
2020年，当原子智慧公司与拜耳（Bayer）、Bridge Biotherapeutics、翰森制药（Hansoh Pharma）和GC Pharma等生物制药巨头签署合作协议时，AI尚未成为家喻户晓的术语。两年后，赛诺菲（Sanofi）支付2000万美元预付款，启动了一项高达10亿美元的合作，旨在使用其AtomNet平台追求多达五个药物靶点。今年4月，原子智慧公司发布了一项涉及318个靶点的研究结果，突显了AtomNet作为高通量筛选替代方案的可行性。在该研究中，AtomNet在评估的318个靶点中识别出235个结构新颖的命中化合物，该研究涉及与30个国家的250多个学术实验室的合作。
BPGbio
在BPGbio，许多活动集中在BPM31510上，这是一种针对癌症能量生成的药物-脂质共轭纳米分散体。事实上，BPGbio披露的10个研发管线中有6个专注于开发BPM31510的制剂。其中一个项目BPM31510IV获得了胶质母细胞瘤多形性和胰腺癌的孤儿药指定。另一个项目BPM31510T获得了表皮松解症的孤儿药指定，以及原发性CoQ10缺乏症的罕见儿科疾病指定。在最近的MitoCon会议上，BPGbio展示了与哥伦比亚大学Quinzii实验室合作的数据。使用BPGbio的Quinomics技术，合作者生成了数据，表明BPM31510T在治疗线粒体功能障碍方面优于传统的口服CoQ10。此前，BPGbio和牛津大学达成协议，共同推进新型蛋白质降解技术，从验证BPGbio的E2 TPD技术开始。去年，BPGbio收购了Berg及其AI平台。
生成生物医药公司（Generate Biomedicines）
今年9月，生成生物医药公司同意在其同名的Generate Platform上与诺华（Novartis）合作，发现和开发用于多个未指明疾病领域的蛋白治疗药物，潜在价值超过10亿美元。生成生物医药公司还与安进（Amgen）合作，发现和创建跨多个治疗领域和多种模式（包括单克隆抗体和双特异性抗体药物）的蛋白治疗药物。生成生物医药公司在2020年完成了5000万美元的A轮融资，仅由Flagship资助。一年后，Flagship领投了公司3.7亿美元的B轮融资，多家机构共同投资者参与。今年早些时候，生成生物医药公司登上了CNBC的“颠覆者50”榜单，这是一份颠覆传统定义的私人公司名单。
英硅医药公司（Insilico Medicine）
英硅医药公司的主要候选药物ISM001-055在特发性肺纤维化的IIa期试验中表现良好，12周时强制肺活量有所改善，安全性和药代动力学特征也令人满意。英硅医药公司的研发管线包括31个已披露的项目，其中9个已获得IND批准。英硅医药公司计划通过与汇丰银行签订的1亿美元循环贷款设施扩大其研发管线并升级其Pharma.AI平台。今年早些时候，英硅医药公司将总部从纽约市和香港迁至马萨诸塞州剑桥市，原因是波士顿地区拥有大量的人才和潜在的业务发展合作伙伴。
模型医药公司（Model Medicines）
模型医药公司拥有最大的已披露研发管线之一，有192种化合物针对26个治疗靶点。所有化合物都是通过公司的GALILEO平台发现的，该平台旨在研究3D蛋白结构内的“星座”相互作用原子。今年4月，来自模型公司及其合作伙伴的研究人员发表了一篇预印本，确定了RdRp Thumb-1位点，这代表了一种针对正链单链RNA病毒的潜在可药物靶点家族，所有这些病毒都可能通过单一广谱抗病毒药物进行靶向。模型公司还披露了一个I期候选药物MDL-001，作为一种潜在的广谱非核苷酸抗病毒药物候选物。同样处于I期的是MDL-4101，旨在通过靶向含溴结构域蛋白4治疗甲状腺癌。
尼姆布斯治疗公司（Nimbus Therapeutics）
尼姆布斯治疗公司的研发管线重点在于肿瘤学、免疫学、代谢紊乱和其他适应症。2022年，武田制药承诺最高支付60亿美元，以收购尼姆布斯的免疫学候选药物NDI-034858（现更名为zasocitinib或TAK-279），这是一种酪氨酸激酶2抑制剂，目前处于II/III期试验。近期发表在《美国医学会杂志·皮肤病学》上的一项IIb期试验结果显示，zasocitinib可能成为银屑病的一种潜在新口服治疗方法。2016年，吉利德科学承诺最高支付12亿美元，以收购尼姆布斯的NDI-010976，这是一种变构乙酰辅酶A羧化酶抑制剂，旨在治疗代谢性脂肪肝炎，可能还有肝细胞癌和其他疾病。自2022年以来，尼姆布斯与礼来制药建立了最高支付4.96亿美元以上的合作，开发激活特定AMPK异构体的代谢药物。
回溯制药公司（Recursion Pharmaceuticals）
回溯制药公司最近报告了其目标是在大约十年内开发至少100个研发管线候选药物的进展，目前有7个已披露的候选药物和十多个早期发现和研究项目。大多数预计将在内部产生。回溯制药公司还希望通过收购Exscientia来扩展其研发管线。该公司已在一项II期试验中给首例患者使用REC-3964——这是通过其RecurionOS操作系统开发的第一个新化学实体，用于复发性艰难梭菌感染。回溯制药公司还宣布了其症状性脑海绵状畸形候选药物REC-994的II期试验阳性顶线数据。
继电器治疗公司（Relay Therapeutics）
继电器治疗公司计划在2025年启动RLY-2608的关键试验，作为乳腺癌的二线治疗，基于数据显示该药物加氟维司群在严重预处理的PI3Kα突变、HR阳性、HER2阴性转移性乳腺癌患者中，在推荐的II期剂量600毫克每日两次下，导致具有临床意义的无进展生存期。总裁兼首席执行官Sanjiv Patel博士表示，继电器治疗公司预计使用现有现金完全资助试验直至顶线结果。截至第三季度末，公司报告现金、现金等价物和投资约为8.4亿美元。
舒罗丁格公司（Schrödinger）
通过比尔和梅琳达·盖茨基金会提供的1000万美元赠款，舒罗丁格公司于8月开始扩展其计算平台，以在药物发现早期预测毒性风险。10月，舒罗丁格公司最近展示了在临床前模型中，使用其Wee1/Myt1抑制剂SGR-3515治疗的结果，显示出协同抗肿瘤活性，导致更深层次和更持久的反应，相比仅针对Wee1或Myt1的抑制剂。SGR-3515是舒罗丁格公司披露的八个专有项目之一。公司还在与合作伙伴共同推进19个项目，包括百时美施贵宝、礼来、吉利德和武田。
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