风投联盟强化欧洲生命科学投资
多家风险投资机构与研究机构联合成立欧洲生命科学联盟（European Life Science Coalition），旨在通过动员更多公私资金强化欧洲风投生态系统。该联盟致力于解决欧洲生命科学领域长期面临的融资挑战。
PTC撤回杜氏肌营养不良症药物审批申请
PTC治疗公司（PTC Therapeutics Inc.）在收到美国食品药品监督管理局（FDA）反馈后，撤回了针对无义突变型杜氏肌营养不良症药物Translarna（ataluren）的审批申请。FDA明确告知这家位于新泽西州沃伦的公司，该药物的数据包" unlikely to meet the agency's threshold of substantial evidence of effectiveness"（可能无法达到机构认定的有效性实质性证据门槛），结束了该药物长达20年的研发历程。
澳大利亚启动全球首个儿童mRNA脑癌疫苗试验
澳大利亚启动全球首个针对儿童脑癌的mRNA癌症疫苗临床试验。这项名为Paedneo-Vax的试验由加拿大普罗维登斯治疗公司（Providence Therapeutics Holdings Inc.）联合澳大利亚政府及慈善捐赠方资助，是首个采用多中心模式、为每位患儿定制mRNA疫苗的儿科研究项目，有望为侵袭性脑肿瘤患儿开辟新治疗路径。
Agios推进镰状细胞病新药研发
Agios制药公司（Agios Pharmaceuticals Inc.）正准备向FDA提交三期Rise Up试验数据，争取丙酮酸激酶激活剂mitapivat在镰状细胞病（SCD）治疗领域的"完全批准"，这将成为该药物在罕见血液病领域的第三项适应症。公司同时推进另一候选药物tebapivat的研发进程。
Calla Lily与默克合作开发阴道给药平台
Calla Lily临床护理公司（Calla Lily Clinical Care Ltd.）与默克集团（Merck KGaA）达成战略合作，共同推进其阴道给药平台Callavid的开发。该公司联合创始人兼董事长Lara Zibners向《BioWorld》表示，此次合作是对公司技术的重大验证。
癌症恶病质新机制发现
最新研究首次证实肿瘤细胞、免疫细胞与神经细胞构成的三角回路共同触发癌症恶病质（cachexia）和厌食症——癌症患者常见的体重、肌肉及脂肪过度流失现象。该发现为理解并干预这一并发症提供了新靶点。
"全民健康研究计划"达成百万基因组目标
历经十余年推进，美国国立卫生研究院（NIH）主导的"全民健康研究计划"（All of Us）正式达成目标，成功收集100万美国人的遗传及健康相关数据，样本充分覆盖全国人口多样性，为精准医学研究奠定基石。
2026年生物医药交易强劲开局
生物医药领域交易势头延续至2026年，1月总交易额达311.6亿美元，超越2025年1月的286.3亿美元，并显著高于2025年月均243.8亿美元的水平。该数据创下近八年来的最佳开年纪录，彰显行业持续活跃态势。
FDA更新更年期激素疗法标签
继2025年11月启动修订后，FDA正式批准六种更年期激素替代疗法（HRT）的药品标签更新，移除了黑框警告中关于心血管疾病、乳腺癌及可能痴呆风险的警示语，标志着监管立场的重要调整。
癌症指数创纪录上涨
《BioWorld》癌症指数2025年收官涨幅达72.35%，大幅超越纳斯达克生物科技指数（32.4%）和道琼斯工业平均指数（12.97%）。其中Terns制药公司（Terns Pharmaceuticals Inc.）以620%的年度涨幅领跑。
Eikon完成两年来最大生物医药IPO
Eikon治疗公司（Eikon Therapeutics Inc.）以每股18美元（价格区间上限）完成2118万股普通股增发，募资3.81亿美元，成为2026年迄今规模最大的生物医药IPO，也是近两年来最大规模的行业IPO。
Bayer口服抗凝药显著降低中风风险
拜耳集团（Bayer AG）的口服因子XIa抑制剂asundexian在三期Oceanic-Stroke研究中取得突破，使非心源性缺血性中风或高风险短暂性脑缺血发作患者的缺血性中风风险显著降低26%。
量子跃迁：AI驱动药物研发新模式
初创公司Hits Inc.推出"Hyperlab"虚拟AI实验室，CEO Kim Woo-youn表示："我们已进入'数字炼金术'时代，曾经在实验室完成的工作现在可通过计算机和AI实现"，标志着药物发现正从物理空间向虚拟空间转变。
Ultragenyx基因疗法取得新进展
Ultragenyx制药公司（Ultragenyx Pharmaceutical Inc.）针对A型Sanfilippo综合征的AAV9基因疗法UX-111（rebisufligene etisparvovec）公布新数据，进一步验证其治疗潜力，该疗法近期再次进入FDA审评流程。
英国NICE推荐Abbott心衰监测系统
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）批准使用雅培实验室（Abbott Laboratories）的Cardiomems HF系统，该植入式无线传感器使心力衰竭患者可在家中进行日常病情监测，有望革新心衰管理模式。
微生物组疗法溃疡性结肠炎试验成功
微生物组治疗公司Microbiotica Ltd.公布其口服活体生物治疗产品MB-310的Ib期试验阳性结果：19名治疗组患者中有12名达到临床缓解，而安慰剂组10名患者中仅3名缓解，为溃疡性结肠炎治疗提供新选择。
新冠药物Viking推进肥胖症三期试验
Viking治疗公司（Viking Therapeutics）宣布将推进其口服GLP-1/GIP双靶点药物进入肥胖症三期临床试验，该决定基于前期研究的积极数据。
桥博制药软骨发育不全症药物获成功
桥博制药（Bridgebio Pharma Inc.）公布三期Propel 3研究阳性顶线数据，其口服FGFR3抑制剂infigratinib在治疗软骨发育不全症儿童患者中取得显著成效。
Regenxbio基因疗法遭FDA拒绝
Regenxbio公司的MPS II型基因疗法收到完整回复函（CRL），FDA要求补充数据，成为基因治疗领域最新监管动态。
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