一年一度的BIO国际大会于今年6月16日至19日在波士顿举办。这是一场“选择你自己的冒险”的会议，参会者可以根据兴趣自由选择参与教育项目、主题分论坛、一对一炉边谈话，甚至可以利用会议中心外的“健康”场地打乒乓球或匹克球。超过2万名参会者中，几乎不可能有两个人拥有完全相同的BIO体验。
我将在接下来的几周内分享更多关于我在BIO大会上的经历与对话，但在此先简要介绍今年最引人注目的三个事件。
赛诺菲（Sanofi）位于剑桥的研发设施
在BIO大会第二天上午，赛诺菲（Sanofi）邀请了一组编辑和记者参观其位于马萨诸塞州剑桥市的三年前建成的研发中心。全球研究平台与计算研发主管Matt Truppo介绍，这座八层楼的设施提供从产品发现到成品的“端到端”全流程服务——包括化学、制造与控制（CMC）。Truppo表示，从生物制品、小分子药物到基因药物、疫苗，以及新兴的“纳米抗体”平台，该设施汇聚了多学科专家，标志着赛诺菲的一次“文化转型”和“技术转型”。
赛诺菲提出的“免疫科学”概念——一种基于免疫系统在疾病发生和治疗中的作用进行科学研究与发现的方法——成为连接其他治疗领域的重要纽带，包括免疫学与炎症（I&I）、神经学、罕见病、肿瘤学、疫苗以及1型糖尿病。不仅如此，首席科学官兼全球研发主管Mike Quigley还提到，赛诺菲正在构建与免疫科学相关的治疗领域“邻接点”，如眼科，并计划在未来开发延长寿命和健康的药物。
在免疫学与炎症领域，赛诺菲的目标是解锁新的机制，突破现有产品的“疗效天花板”，或使患者用药更加便捷。通过与Dren Bio和Earendil Labs达成的双特异性抗体交易，赛诺菲在2025年上半年扩展了其免疫学管线。Quigley指出，赛诺菲已全面拥抱人工智能（AI），涵盖研发发现/靶点识别和开发的各个阶段。此外，赛诺菲在2018年收购Ablynx后获得的纳米抗体平台，在经历了2023年初的一些候选药物失败后重新启动。据Quigley透露，该平台现在能够生成“五特异性抗体”，即具有五个结合位点的纳米分子。
6月初，赛诺菲宣布将以高达95亿美元的价格收购Blueprint Medicines，这是公司在免疫学领域的又一次重大投资，包括罕见免疫性疾病。赛诺菲的研发领导者还介绍了公司的“生物制品×AI登月计划”（BioAIM），合作伙伴包括斯坦福大学、麻省理工学院（MIT）、Fable Bio和BioMap等学术和行业机构。该计划旨在创建基于氨基酸的“蛋白质语言模型”，作为输入语言。在小分子领域，赛诺菲预计全AI机器人自动化将于2027年上线。
这些令人兴奋的进展需要一个高效运作的FDA支持。当被问及NIH和免疫实践咨询委员会（ACIP）的人事变动影响时，Quigley表示，“我们与FDA的沟通没有延迟，只是形式上转向了书面沟通”，取代了之前的电话或面对面交流。
与FDA专员Martin Makary博士的炉边谈话
BIO总裁兼首席执行官（同时也是《生命科学领袖》编辑顾问委员会成员）John Crowley在与FDA专员Martin Makary博士的炉边谈话中直言不讳地提问，要求Makary描述他在DOGE活动和裁员背景下加入FDA后的最初几天感受。Makary首先强调自己是一名外科医生（对此可自行解读），并回应称FDA“正按计划实现所有PDUFA目标”，尽管有相反的传闻证据（如GSK的Nucala和Stealth Biotherapeutics的elamipretide案例）。
谈及裁员与招聘，Makary强调了FDA在沟通、立法事务、IT和HR部门中存在的“巨大冗余”，并表示其目标是将机构人员规模缩减至“2019年的水平……我们现在可能处于2020年的水平”。不过，他补充道，FDA正在“招聘科学家”，包括科学评审员，并希望引入“新鲜想法”。他说：“我已重新聘用了部分人员，且不会削减科学评审员和检查员的数量。”他还表示，希望打造一种“团队合作文化”，以替代目前FDA内部不同中心之间缺乏沟通的“封建文化”。
Makary还宣布了他的雄心壮志，即将FDA的审查时间从10到12个月缩短至1到2个月，这将通过一项新的优先审查券试点计划实现。该计划允许制药公司提前提交部分内容（例如化学、制造与控制数据），在临床数据最终确定后再补充提交。Makary称，该计划还将包括与制药企业的“近乎实时的对话”。他表示：“我希望看到美国药物开发者蓬勃发展，这意味着FDA与药物开发者之间的沟通必须更好。我们必须继续在药品审查方式上保持创造力。”
创新型新疗法的付费问题
价值导向合同先驱Michael Sherman（关于此主题的背景信息见此处）目前经营着自己的咨询公司Sherman Healthcare Solutions，他出现在一场题为“报销创新：解锁先进治疗获取未来”的小组讨论中。与Sherman一同参与讨论的还有曾任白宫科技政策办公室助理主任的Kamal Menghrajani和曾担任Humana与UPMC首席医疗官的风险投资人William Shrank博士。（Shrank透露，他创办了一家专注于治疗负担能力的新公司，目前处于“隐匿模式”。）
由Emily Whitehead基金会的George Eastwood主持的小组讨论中，参与者批评了独立蓝十字（IBX）决定不在加速批准途径下覆盖非癌症类新药的政策（除抗癌药物外）。他们指出，药物之所以获得加速批准，很大程度上是因为存在紧急且未满足的患者需求，而这一政策可能会“扩散”到其他保险覆盖范围。“这项政策在Luigi [Mangione]之后立即出台，实在让人怀疑他们的动机，”Sherman说道。
Sherman还指出，一些支付方仍然拒绝覆盖GLP-1类药物，尽管它们显然具有诸多益处。“这种对新疗法设置障碍的做法在我国是前所未有的，”他说。
Shrank观察到，相较于成功提取、操作和插入基因的复杂性，找到一种可持续的方式支付创新有效的药物要容易得多。“买进开单对医疗机构来说是一个巨大的风险和现金流问题……但支付方可以通过引导流量到高质量供应商并支付新药的前期成本来解决这个问题。”他认为，更好的供应商网络和更优的患者风险池可以帮助缓解支付方的风险。
关于如何应对雇主医保项目为员工支付高额前期药物费用，却在员工跳槽后失去长期成本节省的问题，Shrank表示：“我们可以通过基于价值的合同在不同的工作和保险公司之间跟踪患者，从而创造连续性。”
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