一项新的计划即将展开，旨在探索将现有药物重新用于治疗阿尔茨海默病和帕金森病的症状，从而加速新型治疗方法的研发进程。
参与该项目的专家表示，这种创新的药物开发策略可以显著缩短患者获得新疗法的等待时间，甚至可能减少长达十年的时间。
他们强调，通过重新利用已投入使用的药物，科学家能够“增加对目标的打击”，从而更好地应对这些使人衰弱的疾病。
这一迫切寻求替代治疗途径的行动，是在英国国家卫生与护理优化研究所（National Institute for Health and Care Excellence, Nice）最近的一项决定之后进行的。Nice拒绝了在英国国家医疗服务体系（NHS）中广泛使用两种去年已被该国药品监管机构批准的阿尔茨海默病新药——lecanemab和donanemab。理由是这些新药的益处“太小”，无法证明其高昂的成本合理，因此无法在NHS中大规模推广。
对此，Cure Parkinson’s和Alzheimer’s Research UK两家慈善机构联合起来，共同寻找可以有效针对这两种神经退行性疾病共同生物学机制的现有药物，为研究和治疗开辟了一条充满希望的新路径。
在向国际联动临床试验（International Linked Clinical Trials, iLCT）提交报告后，该计划由Cure Parkinson’s于十多年前创立，来自两个领域的专家将挑选出最有前景的药物，针对帕金森病和痴呆症快速推进至临床试验阶段。
目前，一些用于减重的注射剂正被研究其对这两种疾病的治疗效果，专家们也希望发现更多具有多重用途的药物。
例如，用于减重和糖尿病药物Wegovy和Ozempic中的活性成分semaglutide，正在临床试验中测试其是否能帮助阿尔茨海默病或帕金森病患者。预计阿尔茨海默病试验的结果将于今年晚些时候发布。
阿尔茨海默病研究英国（Alzheimer’s Research UK）研究总监Sheona Scales博士告诉PA通讯社，iLCT项目已经在帕金森病领域取得了“巨大成功”。她补充道：“目前大约30%正在进行临床试验、用于改变帕金森病进程的疗法是通过这一过程产生的。”
“我们希望借助他们的知识、经验和专业知识，将类似的流程应用到阿尔茨海默病的研究中。”
Scales博士指出，帕金森病和阿尔茨海默病之间有一些“共同点”——两者均为神经退行性疾病，并且存在一些“共同的生物过程”，如炎症、线粒体功能障碍以及“蛋白质错误折叠”，这些都可能是重新利用药物的目标。
“找到多种针对疾病的药物对我们来说非常重要。”她说，“测试不同类型的药物并尽可能多地增加命中目标的机会是关键。”
她还表示：“重新利用的药物已经被证明对人体使用安全，而开发全新药物是一个漫长的过程。采用重新利用药物的方式，可以帮助加速药物开发管道——相比首次将一种新药投入临床试验，这种方式可以节省五到十年的时间。”
Cure Parkinson’s首席执行官Helen Matthews表示，iLCT最初设立是为了识别那些能够“减缓、阻止或逆转帕金森病”的药物。
她补充道：“正是通过这个项目，我们意识到许多药物也在痴呆领域受到关注，二者在某些方面有共通之处，比如减少炎症或特定通路的作用机制。这些药物可能对两种疾病都有益。”
“鉴于我们每年都在做相关工作，联合起来显然是有意义的，这可以提高效率。因为如果我们在研究相同的药物，只需要进行一次深入挖掘、一次资料整理，就可以将学习成果应用于两种疾病，并从中找出哪些药物可能有益。”
她还表示，这种“知识和挖掘的共享”也可以扩展到其他疾病领域，例如多发性硬化症（MS）。
关于lecanemab和donanemab，Scales博士补充道：“它们是英国首次获得许可的针对疾病本身的疗法，但显然目前尚未在NHS中普及。”
“它们首次证明了我们能够改变疾病的进程。而现在，我们期待下一代治疗手段能为我们带来什么，以及如何针对疾病的其他部分进行干预。”
阿尔茨海默病协会（Alzheimer’s Society）研究主管Lucy Devendra博士表示：“重新利用已知安全的药物可以帮助我们更快地找到导致痴呆的疾病的新疗法。”
“尽管仍处于早期阶段，看到这类研究和开发的重新聚焦令人鼓舞。”
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