巴黎，2025年8月29日 - 美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Wayrilz（rilzabrutinib）用于既往治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者。该批准基于关键性LUNA 3 III期研究结果，Wayrilz达成主要和次要终点，显示出对持续血小板计数和ITP其他症状的积极影响。
赛诺菲全球患者支持项目负责人Caroline Kruse表示："免疫性血小板减少症带来的不仅是生理负担，更存在显著的情感困扰，这些常被忽视的症状会影响患者日常生活的方方面面。我们欣喜地为患者及其家庭提供新的治疗选择来缓解疾病管理的压力。"
作为新型口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，Wayrilz通过多免疫调节机制靶向免疫系统不同通路，作用于ITP的根本病因。赛诺菲专科护理执行副总裁兼负责人Brian Foard表示："这种独特的治疗机制使Wayrilz有望成为对既往疗法无应答患者的首选疗法。多免疫调节方法展现了对ITP核心驱动因素的针对性治疗潜力，这体现了赛诺菲致力于研发创新疗法以满足未竟治疗需求的承诺。这项批准也彰显了赛诺菲在罕见病和免疫学交叉领域的专业实力。"
LUNA 3 III期研究（NCT04562766）在66届美国血液学会年会上公布的关键数据显示：
- 24周持续血小板应答率：Wayrilz组23% vs. 安慰剂组0%（p<0.0001）
- 首次血小板应答时间：36天 vs. 未达到（p<0.0001）
- 血小板应答持续时间：7周 vs. 0.7周
- 生活质量改善：ITP患者评估问卷显示9项指标平均改善10.6分 vs. 安慰剂组2.3分
研究共纳入202例患者，64%的Wayrilz组和32%的安慰剂组患者完成24周双盲期。主要不良反应（≥10%）包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和新冠病毒感染。
麻省总医院临床血液科主任David Kuter教授指出："传统ITP治疗侧重提升血小板计数，但部分患者疗效欠佳。Wayrilz通过多免疫调节为失败类固醇或现有治疗无效患者提供新选择。"
药物开发进展：
- 阿联酋已于2025年6月获批
- 欧盟和中国审评进行中
- 获FDA快速通道和孤儿药资格认定（ITP、温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病、镰状细胞病）
- 欧洲药品管理局授予IgG4相关疾病孤儿药资格
患者支持计划：
赛诺菲推出HemAssist患者支持项目，提供：
- 治疗准入与保险覆盖指导
- 财务援助资格评估
- 教育资源支持
关于LUNA 3研究：
- 12-24周双盲期（Wayrilz 400mg每日两次 vs 安慰剂）
- 28周开放标签期
- 4周安全随访期
- 主要终点：24周双盲期最后12周中8个非缺失周血小板计数≥50,000/μL
关于Wayrilz：
- 首个ITP BTK抑制剂
- 基于赛诺菲TAILORED COVALENCY®技术
- 特异性抑制B细胞、巨噬细胞等先天免疫细胞中的BTK靶点
关于ITP：
- 复杂免疫失调导致血小板减少（<100,000/μL）
- 年轻人群多发，美国约25,000例成人患者
- 并发症：瘀伤、出血（包括颅内出血）及生活质量下降
关于赛诺菲：
作为创新驱动的生物制药公司，赛诺菲致力于通过免疫学突破改善人类健康。公司拥有针对ITP、IgG4相关病等罕见病的创新药物管线，并通过前瞻性声明披露临床开发风险（包括监管延迟、临床数据不确定性等）。
媒体联系：
Sandrine Guendoul、Evan Berland等媒体代表提供进一步咨询。
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