由accesswire撰写
突破性疗法认定补充了Rusfertide此前获得的孤儿药资格和快速通道认定，这些资格将为研发项目带来多重优势
计划于2025年第四季度提交Rusfertide治疗真性红细胞增多症的新药申请
加利福尼亚州纽瓦克 / ACCESS新闻专线 / 2025年8月25日 普罗塔哥制药公司（以下简称"公司"）今日宣布，其潜在同类首创药物Rusfertide（铁调素模拟肽）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，用于治疗真性红细胞增多症（PV）患者的红细胞增多症。早在2020年，Rusfertide就已获得孤儿药资格和快速通道认定。突破性疗法认定旨在加速针对严重疾病的药物研发和审评流程，且已有初步临床证据显示该药物可能较现有疗法具有显著优势¹。这一认定同时赋予优先审评资格¹，孤儿药资格则可使申办方享有包括市场独占期延长等激励措施²。
Rusfertide的突破性疗法认定基于其III期VERIFY研究32周的积极数据，该研究作为最新突破性成果在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会全体会议期间以特别专题摘要形式发布。
普罗塔哥制药总裁兼首席执行官迪内什·V·帕特尔博士表示："我们非常欣喜FDA授予Rusfertide突破性疗法认定，这一决定印证了该药物相较于现有PV疗法的显著改进潜力。我们仍按计划于今年内提交新药申请。"
公司首席医学官阿图罗·莫利纳博士补充道："在VERIFY III期试验中，Rusfertide在所有主要和关键次要终点均展现积极结果，包括红细胞比容控制、减少静脉放血依赖以及患者报告结局（如疲劳改善）。这些综合数据提供了有力证据，证明Rusfertide有望解决现有标准治疗或可用疗法无法有效控制红细胞比容的PV患者未满足医疗需求。"
Rusfertide由普罗塔哥制药与武田制药根据2024年签署的全球合作与许可协议共同开发，普罗塔哥制药将继续主要负责新药申请前的研发工作。
关于VERIFY研究
III期VERIFY研究（NCT05210790）是一项正在进行的全球性、三阶段、随机对照试验，纳入293名真性红细胞增多症患者，研究周期156周。该研究评估每周一次皮下自注射Rusfertide对接受现有标准治疗（包括羟基脲、干扰素和/或芦可替尼）仍无法控制红细胞比容且依赖静脉放血的患者的有效性和安全性。主要终点为第20-32周期间达到应答的患者比例，应答定义为"无需静脉放血"。静脉放血资格标准要求患者：红细胞比容≥45%且较基线值升高≥3%，或红细胞比容≥48%。
目前所有患者已完成双盲对照阶段试验（评估Rusfertide联合现有治疗 vs 安慰剂联合现有治疗的有效性和安全性），现均已进入开放标签阶段。
关于普罗塔哥制药
普罗塔哥制药是一家从发现到后期临床开发的生物科技公司。目前两款基于自主发现平台开发的新型肽类药物处于III期临床阶段：针对icotrokinra（原JNJ-2113）的上市申请已于2025年7月提交FDA，Rusfertide的上市申请预计于2025年底完成。icotrokinra是首个靶向IL-23受体的口服肽类抑制剂，已授权给强生创新制药（原杨森生物技术公司），普罗塔哥制药主导其I期临床前研究，强生则负责II期及后续开发。Rusfertide作为天然激素铁调素模拟物，正在研发用于罕见血液疾病真性红细胞增多症的治疗，根据2024年与武田制药的全球合作与许可协议共同开发及商业化。公司同时拥有多个临床前药物发现项目，覆盖IL-17口服拮抗剂PN-881、肥胖三重激动剂PN-477、口服铁调素计划等经过临床验证的靶点。
更多信息请访问公司官网。
前瞻性声明警示
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款所定义的前瞻性声明。这些声明涉及Rusfertide的潜在效益及监管提交时间表。通过"预计"、"相信"、"可能"、"将"等前瞻性表述或其否定形式、复数形式或相似表达可识别此类声明。前瞻性声明并非未来业绩的保证，受风险和不确定性影响可能导致实际结果与预期存在重大差异，包括但不限于：产品候选药物的开发和商业化能力、合作方里程碑付款的获取、项目扩展构建候选药物管线的能力、监管批准的获取与维持、在竞争激烈的行业中的竞争力、知识产权保护等风险因素。更多风险因素详见向美国证券交易委员会（SEC）提交的定期报告（包括最近的10-K和10-Q表格）。前瞻性声明仅反映截至发布日的判断，公司不承担任何更新义务。
投资者关系联系
Corey Davis博士
LifeSci咨询
+1 212 915 2577
媒体联系
Virginia Amann
ENTENTE企业集团
+1 833 500 0061 分机1
注释
1 参见FDA关于突破性疗法的官方说明
2 参见FDA关于孤儿药激励政策的说明
消息来源： 普罗塔哥制药
【全文结束】
