巴黎，2025年6月3日 美国食品药品监督管理局(FDA)已授予新型口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂Rilzabrutinib孤儿药资格认定，用于治疗镰状细胞病引发的血管阻塞危象。该药物通过多免疫调节机制发挥治疗作用，目前适用于美国、欧盟和日本免疫性血小板减少症(ITP)、美国和欧盟温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)、以及美国IgG4相关疾病(IgG4-RD)的孤儿药资格认定也已获批。
赛诺菲全球罕见病研发负责人Karin Knobe博士表示："这是Rilzabrutinib获得的第四个孤儿药资格认定，印证了我们持续致力于解决罕见病未满足医疗需求的承诺。镰状细胞病患者常因血管阻塞危象经历严重疼痛，并发症严重影响生活质量及预期寿命。通过调节免疫系统反应开发新型疗法，将为这类患者带来突破性治疗方案。"
临床前研究数据显示，在镰状细胞病转基因小鼠模型中，Rilzabrutinib可有效减少血管阻塞和炎症反应。该研究结果已在2024年美国血液学会(ASH)年会上公布。目前该药已向美国、欧盟和中国监管机构提交ITP适应症上市申请，FDA为其ITP适应症设定了2025年8月29日的优先审评决策日期。
Rilzabrutinib作为新一代BTK抑制剂，通过赛诺菲专有的TAILORED COVALENCY®技术实现靶点选择性抑制，在B细胞、巨噬细胞及其他先天免疫细胞中调节多条免疫介导的疾病通路，同时降低脱靶副作用风险。该药目前尚未获任何监管机构批准。
镰状细胞病是一种影响美国超10万人的遗传性血液疾病，特征是红细胞异常呈镰刀状导致血管阻塞，引发剧痛及感染、中风、器官衰竭等并发症。美国每年约1/365非裔新生儿患有此症，1/13为致病基因携带者。患者平均预期寿命较常人缩短约20年，亟需创新治疗方案。
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