全球知名人士穆罕默德·阿里和迈克尔·J·福克斯长期饱受帕金森病困扰。该疾病表现为震颤、肌强直、运动迟缓和姿势不稳等复杂运动症状，但传统诊断方法难以敏感捕捉早期变化，针对脑信号调控的药物临床效果也有限。
近期，韩国研究团队成功验证了人工智能与光遗传学融合技术在小鼠模型中精准诊断及评估帕金森病治疗效果的潜力，并提出新一代个性化治疗开发策略。
韩国科学技术院（KAIST，院长李光亨）于9月22日宣布，由生物科学系河元度（Won Do Heo）教授团队、脑认知科学系金大秀（Daesoo Kim）教授团队，以及基础科学研究院认知与社会性研究中心李昌俊（Chang-Jun Lee）主任团队组成的联合研究组，通过结合AI分析与光遗传学实现临床前研究突破，首次在帕金森病动物模型中同步验证早期精准诊断与治疗可能性。
研究团队构建了轻重两阶段的帕金森病小鼠模型，采用α-突触核蛋白异常的雄性小鼠——这是模拟人类帕金森病用于诊疗研究的标准模型。
KAIST金大秀教授团队合作引入基于AI的三维姿态估计算法进行行为分析。团队从小鼠模型中提取步态、肢体运动及震颤等340余项行为特征，将其浓缩为单一指标：AI预测帕金森病评分（APS）。
分析显示，疾病诱导两周后，APS评分即与对照组产生显著差异，且评估疾病严重程度的敏感性优于传统运动功能测试。研究确定了步幅变化、肢体运动不对称性及胸部震颤等关键诊断特征，其中排名前20的行为特征包含手足不对称性、步态与姿势改变，以及高频胸部运动增加。
为验证这些行为指标特异性而非泛化运动功能衰退，研究团队与基础科学研究院李昌俊主任团队合作，将相同分析应用于肌萎缩侧索硬化症（ALS，即卢伽雷氏症）小鼠模型。鉴于帕金森病与ALS均导致运动功能障碍，若APS仅反映运动能力下降，则两种疾病均应呈现高评分。
然而ALS动物模型分析表明：尽管运动功能衰退，小鼠并未出现帕金森模型中的高APS评分，其评分持续偏低且行为变化特征截然不同。这证实APS直接关联帕金森病特有的病理变化。
在治疗方面，研究团队采用optoRET光遗传学技术——通过光精准调控神经营养信号。该技术在动物模型中证实有效，可改善步态与肢体运动流畅度并减轻震颤。
具体而言，交替日光照方案效果最佳，且显示出保护脑内多巴胺生成神经元的趋势。
KAIST河元度教授表示："这是全球首次通过AI行为分析与光遗传学结合，构建连接帕金森病早期诊断、疗效评估及机制验证的临床前研究框架。"他补充道："该成果为未来患者个性化医疗及定制化治疗奠定关键基础。"
该研究以KAIST生物科学研究所博士后研究员Bobae Hyeon博士为第一作者，于8月21日在线发表于国际期刊《自然·通讯》。Hyeon博士现获韩国保健产业振兴院"全球医师科学家培训计划"支持，在哈佛医学院麦克莱恩医院开展帕金森细胞治疗后续研究。
本研究获KAIST全球奇点项目、韩国科技信息通信部/国家研究基金会、基础科学研究院认知与社会性研究中心，以及韩国保健福祉部/保健产业振兴院资助。
- 论文标题：人工智能与光遗传学整合用于雄性小鼠帕金森病诊断与治疗
- DOI编号：10.1038/s41467-025-63025-w
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