计划扩展至儿科、患者再给药和欧洲批准
Precigen公司（纳斯达克股票代码：PGEN）是一家处于商业化阶段的生物制药公司，致力于开发精准药物，以改善复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）和其他疾病患者的生活质量。该公司近日宣布，自2025年8月推出免疫疗法PAPZIMEOS（zopapogene imadenovec-drba）以来，该药物的使用已呈现"强劲采用"态势。此外，公司还宣布医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）已指定J代码J3404用于该疗法，自2026年4月1日起生效，这将简化报销流程并扩大治疗的可及性。
Precigen公司总裁兼首席执行官海伦·萨布泽瓦里（Helen Sabzevari）在讨论第四季度业绩的电话会议上表示："在获得早期和完全批准后的短时间内，作为标准治疗的一线疗法已取得巨大进展。这一重大进展对所有受RRP影响的利益相关者来说都是一个关键里程碑。"由于PAPZIMEOS受到关注，萨布泽瓦里表示，公司正从一家研发型生物制药公司转变为产品营收型生物技术公司。2025年第四季度，PAPZIMEOS的净产品销售额达340万美元，产品自11月开始发货。在第四季度，Precigen患者服务中心的注册人数超过300人，这证明了医生和患者的需求。
萨布泽瓦里指出，鉴于PAPZIMEOS的良好势头，公司预计2026年第一季度的收入将超过1800万美元。"这清楚地表明我们看到了患者和医生的热情，从而导致免疫疗法的强劲使用，"她说。
替代手术的治疗方法
PAPZIMEOS是一种经FDA批准的HPV特异性免疫疗法，用于治疗成人RRP患者，据公司报告，它是首个也是唯一获批的针对RRP根本原因的疗法。RRP是一种罕见且使人衰弱的疾病，患者通常需要每年接受多次手术，以切除在呼吸道中生长的良性肿瘤，即乳头状瘤。
PAPZIMEOS不采用手术切除乳头状瘤的方法，而是使用改良腺病毒教导免疫系统识别并攻击HPV 6和HPV 11中发现的蛋白质，这两种病毒是RRP的主要病因。公司报告称，PAPZIMEOS减少了患者所需的手术次数，并提供了更有效的方法来保持呼吸道通畅。Precigen公司表示，PAPZIMEOS是在其实验室中使用其专有的AdenoVerse治疗平台发现和设计的，代表了RRP治疗的新范式。
鉴于FDA在8月份授予PAPZIMEOS完全批准，具有广泛标签且无需进行确认性试验来治疗成人RRP，这似乎得到了FDA的认可。自那以后，该治疗已在全国范围内开具处方，美国各地的患者正在积极接受治疗。
领先的RRP医生认同FDA观点
Precigen公司近日报告称，由复发性呼吸道乳头状瘤病基金会（RRPF）赞助并由16位该领域领先医生撰写的新的专家共识论文已发表在《喉镜》（The Laryngoscope）上，这是该领域最受尊敬的同行评审期刊之一。该论文建议将PAPZIMEOS作为成人RRP的新标准一线治疗。Precigen表示，这篇论文代表了RRP社区的一个里程碑时刻，正式标志着从手术治疗向治疗潜在HPV感染的新标准护理的转变。
据Precigen称，目前美国约有27,000例活跃的成人RRP病例，全球总数超过150,000例。RRP影响儿童和成人。症状包括进行性声音嘶哑、吞咽困难、慢性咳嗽和呼吸问题。在极端情况下，如果乳头状瘤导致肺部严重气道阻塞，且肺部充满液体和感染，该疾病可能是致命的。在极少数情况下，RRP可能恶性转化为癌症。
除了PAPZIMEOS外，RRP的历史标准治疗方法是反复手术以减少乳头状瘤。因此，许多RRP患者在其一生中需要进行数百次手术，这影响了他们的生活质量，对许多人来说，也造成了经济负担。毕竟，这些手术仅能有效清除呼吸道中的乳头状瘤团块，但不能预防未来的堆积。此外，RRP的频繁手术可能会随着时间的推移加重患者的病情，可能增加HPV病毒的传播和严重并发症的可能性，包括呼吸问题和声带功能丧失。
超越美国成人：儿科和欧洲市场
随着美国许多地区将PAPZIMEOS视为成人RRP的新标准治疗，Precigen现在正将目光投向治疗儿科RRP患者并将该药物引入欧洲成人市场。
在电话会议上，萨布泽瓦里表示，Precigen预计将在2026年第四季度启动儿科RRP试验。
公司还宣布了一项研究，以评估为患者再次给药的潜力，这可能会增加对患者的总体影响。
2025年11月，公司向欧洲药品管理局（EMA）提交了成人RRP的欧洲批准申请。Precigen表示，EMA已验证了PAPZIMEOS营销授权申请，目前正在审核中。
RRP是一种罕见且使人衰弱的疾病，严重影响患者的生活质量。Precigen正在帮助改变这一状况。随着该治疗在美国兴起，并在欧洲和儿科RRP领域扩展，Precigen正在为数以万计别无选择只能反复接受手术的患者带来希望。
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