摘要
引言 加速批准机制促进了美国对创新药物的及时获取，但需要确证性试验才能获得传统批准。本研究评估了美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)、药品和保健品监管局(MHRA)以及国家卫生与临床优化研究所(NICE)关于FDA从加速批准转为传统批准的药物建议之间的一致性。该研究通过检查2020年后转为传统批准的跨所有治疗类别的药物，填补了文献中的空白。
方法 这项回顾性队列研究分析了2020年1月至2024年10月期间获得FDA加速批准并转为传统批准的药物-适应症组合。审查了EMA、MHRA和NICE文件中的数据，以确定有关市场授权(EMA和MHRA)以及报销建议类型(NICE)的决定。药物-适应症组合按FDA治疗分类进行分类，包括传染病(疫苗和非疫苗)、癌症、血液病、神经病学和其他疾病。
结果 从2020年1月到2024年10月，115个药物-适应症组合获得了FDA加速批准。其中8个后来被撤回，78个仍处于确证性试验进行中，而29个成功验证了临床效益并转为传统批准。在这些成功转换的药物中，25个获得了EMA市场授权，21个在脱离欧盟(EU)后获得了MHRA市场准入，其中14个需要额外监测。截至2024年10月，14个组合尚未被NICE审查。8个药物-适应症组合获得了"推荐"状态，2个针对较小人群进行了"优化"，2个被推荐用于癌症药物基金。一项评估被终止，两项因临床效益或成本效益不足而未获推荐。
结论 本研究表明，FDA将药物从加速批准转为传统批准的决定并不总是与EMA、MHRA和NICE的建议一致，突显了全球监管和报销标准的潜在差异。下一步将重点分析NICE评估的推理依据、临床证据和成本效益考量，以更好地理解这些差异，特别是在脱欧后的监管时期。
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