历史数据显示，根据美国和欧洲的研究，成人先天性心脏病患者中肺动脉高压（PAH）的患病率在4%到28%之间，并且这种共病的患病率正在上升。
对于那些已经修复了先天性心脏病并且同时患有肺动脉高压（PAH）的成年患者，批准用于治疗PAH的药物可能与没有先天性心脏病的患者一样，能够有效降低发病率和死亡率。
这些临床治疗结论的数据发表在《JACC: Advances》上，数据来源于三项随机、安慰剂对照研究的汇总分析，这些研究评估了目前批准的PAH治疗方法：GRIPHON（NCT01106014），评估了selexipag；SERAPHIN（NCT00660179），评估了macitentan；以及Compass-2（NCT00303459），评估了bosentan联合sildenafil与sildenafil单药治疗的效果。
在美国，成人先天性心脏病患者中PAH的患病率为5%至10%，并且这一比例正在增加；而在欧洲，这一比例为4%至28%。然而，关于在先天性心脏病背景下治疗PAH的影响的分析仍然有限。本研究的主要终点是首次确诊的发病率/死亡率的时间。
在这项研究中，共有1982名患者参与，其中177名（8.9%）患者患有与先天性心脏病相关的PAH（CHD-PAH）。这些患者必须在心脏修复手术后至少1年（GRIPHON和SERAPHIN）或2年（Compass-2），通过右心导管检查确认PAH，并且6分钟步行距离（6MWD）结果至少为50米（GRIPHON和SERAPHIN）或150米（Compass-2）。
患者数据
在接受研究药物治疗的CHD-PAH组患者中，平均年龄较总体研究人群年轻（平均[标准差]年龄，41 [16]岁 vs 48 [15]岁），基线时，较少患者处于世界卫生组织功能分级（WHO FC）III级疾病（39% vs 51%），较多患者处于WHO FC II级疾病（60% vs 48%），平均6分钟步行距离结果更长，为379.9 (72.9) 米 vs 362.3 (79.5) 米。
当研究人员观察因PAH导致的死亡或因PAH恶化而住院的风险时，风险降低幅度相似：分别为36%和31%。
三项研究中最常见的修复先天性心脏病包括房间隔缺损（52.1%）、室间隔缺损（11.7%）和动脉导管未闭（4.6%）。
研究结果
对于发病率和死亡率，接受活性药物治疗的CHD-PAH组患者比总体PAH队列中的患者经历事件的人数少，分别为17%和31% vs 31%和44%。调整年龄、性别和诊断时间后，发现这相当于修复了CHD且有PAH的患者的风险降低了50%（HR, 0.50; 95% CI, 0.26-0.94），与总体PAH单独组的结果类似（HR, 0.63; 95% CI, 0.53-0.75）。
当研究人员还观察因PAH导致的死亡或因PAH恶化而住院的风险时，CHD-PAH组和总体PAH组之间的风险降低趋势相似：分别为36%（HR, 0.64; 95% CI, 0.32-1.26）和31%（HR, 0.69; 95% CI, 0.51-0.92）。
对于次要终点，在敏感性分析中，PAH组和CHD-PAH组从基线到6个月的6分钟步行距离结果变化相似：分别为13.4米（95% CI, 2.1-24.7）和20.1米（95% CI, -15.9至56.2）。当评估NT-proBNP的变化时，活性药物与基线的比例分别为0.76（95% CI, 0.71-0.81）和0.92（95% CI, 0.77-1.10）。最后，对于WHO功能分级的恶化，优势比分别为0.84（95% CI, 0.53-1.33）和0.99（95% CI, 0.41-2.37），表明“无差异”。
住院率也相似。在总体PAH组中，接受活性药物治疗的患者中有20.5%因PAH相关原因住院，而在CHD-PAH组中这一比例为17.8%。年度发生率比值接近相等，分别为1.39（95% CI, 1.12-1.71）和1.38（95% CI, 0.66-2.88）。每年PAH相关的住院天数分别为15.2（28.2）天和8.9（10.5）天。
结论
对于主要终点，总体PAH组和CHD-PAH组之间的总获益相似，而对于次要终点，PAH组显示出统计学上的显著差异。然而，CHD-PAH组的治疗效果大小被注意到“通常相似”。
作者指出，“这项汇总分析使用数据表明，PAH治疗在CHD-PAH患者中改善了预后，并为指导这一不断增长的患者群体的医疗管理提供了重要证据。”
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