一种名为安溴索（Ambroxol）的止咳药在欧洲已使用数十年，最近显示出对帕金森病患者的痴呆症治疗的潜力。相关研究发表在《JAMA神经病学》杂志上。
帕金森病患者通常体内缺乏一种由GBA1基因编码的关键酶——葡萄糖脑苷脂酶（GCase）。当这种酶不足时，脑细胞内的废物会积累，导致细胞损伤。安溴索是一种GCase的分子伴侣，可以增加该酶的水平。因此，研究人员希望通过这项研究探索该药物是否能够改善与帕金森病相关的症状。
为了验证这一假设，研究人员进行了一项为期52周的二期随机、安慰剂对照临床试验，共纳入55名患有帕金森病至少一年且出现轻度至中度痴呆的患者。这些患者年龄均在50岁以上，并正在服用稳定的药物治疗方案。其中，31人接受了安溴索治疗，另外24人则接受了安慰剂。
最终结果显示，安溴索安全且耐受性良好，并能在脑内达到治疗水平。安慰剂组中反映脑细胞损伤的标志物（GFAP）水平有所上升，而接受安溴索治疗的患者中，这一指标保持稳定。类似的结果也出现在精神症状方面：安慰剂组的精神症状恶化，而接受安溴索治疗的患者症状保持稳定。研究人员进一步发现，携带高风险GBA1基因变异的参与者认知能力有所改善。
“目前针对帕金森病和痴呆症的治疗方法只能缓解症状，而无法阻止疾病的进展。这些研究结果表明，安溴索可能有助于保护大脑功能，特别是对那些具有遗传风险的患者。这为当前有限的治疗选择提供了一个充满希望的新方向。”本研究的主要作者、加拿大安大略省帕克伍德研究所认知神经病学与阿尔茨海默病研究中心主任史蒂芬·帕斯特纳克博士（Dr. Stephen Pasternak）在新闻发布会上表示。
尽管安溴索已在欧洲获批用于治疗呼吸系统疾病，但尚未在美国或加拿大获得任何用途的批准。
帕斯特纳克及其团队计划在今年晚些时候启动一项后续临床试验，重点研究该药物对认知功能的影响。
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