一种常见的欧洲止咳药可能有助于保护帕金森病相关痴呆症患者的大脑，但其认知改善效果似乎仅限于特定基因亚组。这是根据加拿大主导的一项临床试验结果得出的结论，该研究已发表在《美国医学会神经病学杂志》（JAMA Neurology）上。
据CTV新闻报道，劳森健康研究所（Lawson Health Research Institute）的研究人员进行了一项为期一年的研究，涉及55名被诊断为轻度至中度帕金森病痴呆症（PDD）的参与者。
参与者被随机分配接受高剂量或低剂量的Ambroxol，或安慰剂。结果显示，安慰剂组的精神症状恶化，而接受Ambroxol治疗的患者则保持稳定。
一个关键的大脑损伤生物标志物——GFAP（胶质纤维酸性蛋白），在安慰剂组中增加，而在Ambroxol组中保持稳定。
Parkwood研究所的认知神经学家、首席研究员斯蒂芬·帕斯特纳克（Stephen Pasternak）表示：“我们观察到，服用安慰剂的患者精神症状有所恶化。”
他补充道：“我们还看到一个小部分患者的认知能力有所改善，”特别是那些携带GBA1基因变异的患者。
Ambroxol能够增强GCase酶的活性，而这种酶在许多帕金森病患者中存在缺陷。GCase酶的缺乏与脑细胞内废物堆积有关。
据《神经科学新闻》（Neuroscience News）报道，在接受Ambroxol治疗的五名GBA1基因携带者中，有三人的ADAS-Cog-13认知量表得分提高了至少三分，而四人中有三人在神经精神量表上表现出临床意义的进步。
然而，尽管个别患者有所改善，整体试验并未显示Ambroxol组与安慰剂组在第26周或第52周时的认知评分存在显著差异，这与MD Page Today的报道一致。
帕斯特纳克及其同事写道：“主要结果指标并未支持Ambroxol对认知的治疗效果，”但神经精神症状和大脑损伤标志物的稳定表明，该药物可能存在其他潜在益处。
据MD Page Today报道，Ambroxol达到了治疗所需的脑部浓度，并且总体安全，尽管Ambroxol组（12%）比安慰剂组（5%）更常见胃肠道副作用。
尽管Ambroxol尚未在加拿大或美国获批，但它已在欧洲用于治疗呼吸系统疾病数十年，包括高剂量使用和孕期使用。
帕斯特纳克在多伦多SickKids医院进修期间首次接触到Ambroxol，当时它被用于治疗戈谢病（Gaucher disease）——一种与GCase酶缺乏相关的儿童疾病。
这项试验由韦斯顿基金会（Weston Foundation）资助，据《神经科学新闻》报道，这为后续专注于认知结果和GBA1基因携带者的试验奠定了基础。
帕斯特纳克指出：“我们的目标是改变帕金森病痴呆症的进程，”并表示这些发现“为更大规模的研究提供了坚实的基础。”
据CTV新闻报道，大约一半的帕金森病患者会在十年内发展为痴呆症，这对寻求超越症状缓解疗法的医疗系统构成了压力。
虽然目前的治疗方法只能缓解症状，但帕斯特纳克表示，希望“为患者提供一种安全、简便的用药方式，以预防这些疾病的发展。”
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