周五，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）在一系列决定中推荐批准17种新药，同时允许武田制药撤回一种用于治疗炎症性肠病并发症的药物。
默克公司的肾癌药物Welireg、拜耳和BridgeBio的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）疗法acoramidis，以及吉利德的原发性胆汁性胆管炎（PBC）治疗药物seladelpar，均在获得CHMP积极意见的17种药物之列。
对于Welireg，在三线透明细胞肾细胞癌和与冯·希佩尔-林道病相关的肿瘤中，CHMP建议有条件上市许可。这两种适应症在美国FDA也有相应的批准。
CHMP基于二期LITESPARK-004试验和三期LITESPARK-005研究的肿瘤缩小数据，以及Welireg在后者研究中相对于诺华的Afinitor的无进展生存期优势，做出了积极意见。然而，-005试验的最终分析未能发现Welireg在透明细胞肾癌中具有统计学显著的整体生存益处，尽管趋势是有利的。
分析师此前认为，如果Welireg能够进入早期肾癌设置，其潜力将是重磅炸弹。默克公司在2019年的收购中获得了该药物。
转向acoramidis，一旦欧盟委员会正式批准上市许可，该药物将以品牌名Beyonttra上市。拜耳公司今年早些时候通过支付BridgeBio 3.1亿美元的预付款和近期里程碑款项，获得了该ATTR药物的欧洲权利。作为转甲状腺素蛋白的稳定剂，acoramidis是辉瑞公司重磅炸弹药物tafamidis的直接竞争对手。
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CHMP的支持意见是在FDA于11月底批准该药物并命名为Attruby之后做出的。该药物的美国标签指出其在全因死亡率和心血管相关住院的复合测量中的益处，但未单独提及死亡率降低。
CHMP在其总结中也提到了Beyonttra在复合终点上的改善。详细的推荐将在欧盟委员会做出最终决定后公布，拜耳公司表示预计在未来几个月内做出决定。如果获得批准，拜耳计划在2025年上半年在欧洲推出Beyonttra。
至于吉利德的seladelpar，该药物于8月获得FDA批准用于治疗PBC，CHMP根据该机构的优先药物途径对其进行了审查，该途径为有潜力解决未满足医疗需求的有前景药物提供额外支持。Seladelpar是通过吉利德今年早些时候以43亿美元收购CymaBay Therapeutics而获得的。
CHMP对seladelpar的支持意见（在美国称为Livdelzi）紧随欧盟法院支持欧盟委员会撤销Intercept和Advanz Pharma的Ocaliva在PBC适应症的批准决定之后。
谈到市场撤回，武田制药决定将其Alofisel从欧盟市场撤回，用于治疗克罗恩病复杂肛瘘。这一决定是在干细胞疗法在名为ADMIRE-CD II的三期试验中被发现不优于安慰剂一年多后做出的。今年2月公布的额外结果显示，在任何次要终点上均无统计学差异。武田同意进行这项研究，因为支持批准的原始试验ADMIRE-CD规模相对较小，观察到的益处较为有限。
据EMA称，武田自愿撤回Alofisel，因为该公司认为不可能提供额外数据以满足EMA的要求。
武田全球产品组合部门负责人Ramona Sequeira在周五的一份声明中表示：“这些有价值的讨论表明，尽管我们的数据结果存在冲突，但Alofisel的临床益处已不足以证明其在欧盟继续使用的合理性。”
武田表示，今天早些时候开始联系医生和其他相关人员告知这一发展，并正在与其他批准Alofisel的国家的卫生当局进行沟通。大约三分之一的克罗恩病患者会发展成瘘管，表现为肠道下部与肛门附近的皮肤之间出现异常通道。
除上述决定外，CHMP还考虑了礼来公司扩大Mounjaro标签的申请，以涵盖肥胖患者的阻塞性睡眠呼吸暂停。但药物审查员认为，Mounjaro现有的体重管理适应症已经涵盖了这一用途，无需单独的适应症。
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勃林格殷格翰的Ofev成为首个被推荐用于治疗6岁及以上儿童进行性纤维化间质性肺疾病的药物。这种疾病在欧盟非常罕见，每百万儿童中不到5人受到影响。该药物将为儿童提供比成人更低的剂量。
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