纽约——欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）于周五推荐批准两种精准药物的上市授权。
CHMP对诺华的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Itvisma（onasemnogene abeparvovec）和Arrowhead Pharmaceuticals的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）siRNA药物Redemplo（plozasiran）发布了积极意见。欧洲委员会在决定是否授予新药上市授权时会考虑CHMP的意见。
Itvisma与诺华销售的另一种基因疗法Zolgensma含有相同的活性成分，后者已于2020年获得欧洲委员会批准用于幼儿。Itvisma是一种浓缩制剂，可以通过较小的给药体积进行给药，并通过鞘内注射给药，而Zolgensma则通过静脉注射给药。
该委员会推荐Itvisma用于5q相关SMA患者，这些患者在SMN1基因上具有双等位基因突变，且年龄至少为2岁，包括青少年和成人。Itvisma已于去年11月在美国获得批准，它使用腺相关病毒载体将突变的SMN1基因替换成功能性版本。
CHMP审查了III期STEER试验的数据，该试验显示接受基因治疗的儿科患者在运动功能方面有显著改善，且与接受安慰剂对照的患者相比，其运动能力趋于稳定。此外，CHMP还审查了该公司的开放标签IIIb期STRENGTH试验和I/II期STRONG试验。
诺华国际部门总裁Patrick Horber在一份声明中表示："在Zolgensma为SMA婴儿和幼儿建立的治疗基础上，Itvisma的这一意见反映了我们为更广泛SMA患者群体扩展治疗选择的雄心。"
Arrowhead的Redemplo每三个月皮下注射一次，旨在降低APOC3的表达。APOC3是一种调节甘油三酯代谢的蛋白质，用于治疗FCS成人患者。FCS是一种以极高甘油三酯水平为特征的罕见疾病。建议将Redemplo作为限制脂肪摄入的饮食改变的辅助治疗。
FCS可能有遗传性和非遗传性原因，如果获得批准，Redemplo将成为欧盟首个被授权用于基因确诊和临床诊断FCS患者的siRNA药物。Redemplo已于去年11月在美国获得批准，Arrowhead正在寻求将其用于更广泛高甘油三酯血症患者群体的另一适应症。
CHMP的意见基于Arrowhead的III期PALISADE研究结果，该研究表明，与安慰剂相比，Redemplo显著降低了FCS患者的甘油三酯、APOC3水平以及急性胰腺炎病例。
Arrowhead总裁兼首席执行官Christopher Anzalone在一份声明中表示："我们认为Redemplo可能成为欧洲FCS患者群体的一个重要新选择，我们正在与监管机构和医疗保健界合作，尽快将这种疗法带给更多患者。"
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