美国食品药品监督管理局（FDA）召开富有建设性和协作性的面对面会议后，Scholar Rock公司计划再次寻求其肌肉强化剂阿皮替格罗单抗作为脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗方案的批准。
该开发公司表示，在与监管机构会晤后发布的新闻稿中，预计将于2026年向FDA重新提交申请。首先，Scholar Rock将与其第三方灌装完成设施Catalent Indiana合作解决FDA提出的问题。该设施负责药物包装的最后步骤，例如确保产品无菌性。
Scholar Rock的声明发布于FDA拒绝该公司阿皮替格罗单抗初始申请仅数月之后，当时FDA以制造问题为由拒绝批准。该机构指出实验疗法的安全性和有效性不存在问题，但由于生产设施存在缺陷而无法给予批准。据Scholar Rock称，Catalent目前正在实施整改措施。
Scholar Rock董事长兼首席执行官大卫·L·哈拉尔表示："我们致力于将这款全球首个且唯一的肌肉靶向治疗药物——阿皮替格罗单抗带给患有脊髓性肌萎缩症的儿童和成人，这一承诺坚定不移，它能有效改善运动功能。"
上周，Scholar Rock与FDA、治愈SMA组织代表及诺和诺德旗下Catalent举行了会议。开发公司表示，灌装完成设施预计将在年底前做好接受检查的准备。此后Scholar Rock将重新提交申请，目标是在2026年底前使阿皮替格罗单抗实现商业供应，供SMA患者使用。
哈拉尔表示："我们感谢FDA、治愈SMA组织以及诺和诺德同事在上周会议中的积极协作。讨论内容及各方对尽快将这一重要疗法带给SMA社群的紧迫性共识令我们深受鼓舞。"
除与Catalent合作外，Scholar Rock还启用第二家灌装完成设施以加快时间进程。该公司虽未透露该设施名称，但表示这是一家"位于美国、已获商业批准且拥有成功现场检查记录的机构。"
Scholar Rock同时也已向欧盟提交阿皮替格罗单抗的上市申请。公司表示，审批工作正在进行中，预计将于2026年年中作出决定。
脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病，由导致运动神经元存活必需蛋白SMN水平降低的基因突变引起。缺乏SMN蛋白会导致运动神经元受损死亡，引发肌肉无力等症状。
目前已有多种获批的SMA疗法可提升SMN蛋白水平，这些药物有助于延缓或阻止疾病进展。然而，许多患者仍持续面临影响日常生活的肌肉无力问题。
阿皮替格罗单抗旨在阻断肌肉生长抑制素的活性，该蛋白通常负责限制肌肉生长。通过抑制这种蛋白，该疗法旨在加速肌肉生长并增强肌肉力量。
Scholar Rock寻求阿皮替格罗单抗批准的申请基于三期SAPPHIRE临床试验（NCT05156320）的积极数据。该试验在180多名患有2型或3型SMA的儿童和年轻成人中，将该疗法与安慰剂进行对比测试。所有受试者均在使用SMN靶向疗法Spinraza（诺西那生）或Evrysdi（利司扑兰）。研究达到主要终点，证实阿皮替格罗单抗在改善标准化运动功能测量指标方面显著优于安慰剂，且未报告严重副作用。
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