核心要点
- 药物审批评估流程差异
- 药企与EMA/FDA的互动类型
- 加速上市路径对比
- EMA与FDA的评估时间线
引言
欧洲药品管理局（EMA）负责欧盟及其成员国的药品审批，而美国食品药品监督管理局（FDA）则负责美国市场。EMA审批申请称为上市许可申请（MAA），覆盖小分子药物、生物制剂及细胞与基因疗法（欧洲称先进疗法药品ATMPs）。FDA审批则分为新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA），其中BLA包含细胞与基因疗法。
两家机构均接受通用技术文件（CTD）格式的申报材料。
新药评估流程
EMA流程
人类用药委员会（CHMP）负责小分子药物评估，先进疗法委员会（CAT）负责ATMPs评估。申报前需通过EMA的验证审查：通过则进入科学评估；未通过需在2个月内提交验证补充信息（VSI），逾期将被拒收。
FDA流程
NDA/BLA提交后，FDA将在60天内完成受理审查（前14天反馈问题）。获受理后，评估周期为6-10个月。各领域专家分审不同模块（临床由医学官和统计师审查，非临床由药理学家审查），同时开展临床试验机构核查。项目管理人员将整合评审意见形成最终决策文件。
机构互动机制
EMA互动
提供早期科学咨询，支持企业在申报前进行预沟通：
- 需提交预沟通表及模块1草案
- EMA在3周内书面回复，内容可能包括：
- 申请法律依据修订建议
- 特殊审批途径（附条件/例外批准）可行性
- 申报文件模块调整建议
FDA会议体系
分为五类：
- A类会议：解决临床暂停或重大安全问题
- B类会议：涵盖IND前/上市前沟通
- B类阶段结束（EOP）会议：用于1/2期临床结束讨论
- C类会议：其他开发相关议题
- D类会议：特定决策点问题研讨
- INTERACT会议：针对创新产品的早期咨询
并行科学咨询
针对需同步申报欧美市场的企业，EMA/FDA提供联合科学咨询，重点领域包括肿瘤、儿科用药、孤儿药、疫苗、纳米技术、血液制品及ATMPs。企业将获得两机构独立建议，需特别注意可能对关键临床试验设计的联合反馈。
申报策略建议
- 欧美共线申报建议：
- 统一CTD目录结构
- 模块2-5采用通用内容
- 差异化区域标签管理
- 风险预防措施：
- 关键试验设计阶段纳入机构反馈
- 预留应对联合建议的调整窗口
- 专业支持服务：
- CTD文件体系构建
- 申报差距分析
- 数据呈现策略规划
- 全模块撰写及答辩响应
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