视网膜芯片在小规模研究中改善视力
Science公司报告了其针对38名患有地图样萎缩的个体使用视网膜芯片治疗的阳性结果。该装置名为PRIMA植入体,通过手术置于视网膜下方。结合专用眼镜,该植入体使超过80%的参与者的视力获得了临床意义上的改善。此前无中心视力的患者报告能够阅读字母、数字和单词。
Luxa报告干性AMD的RPE干细胞临床试验中视力改善
Luxa生物技术公司在1/2a期临床试验中报告了六名接受低剂量(50,000个细胞)RPESC-RPE-4W(其专有的视网膜色素上皮干细胞疗法)的干性AMD患者的令人鼓舞的结果。基于这些结果,该公司已开始以更高剂量(150,000个细胞)对患者进行给药。临床试验中视力较差的三名患者对Luxa新兴的RPE干细胞治疗反应最佳。入组时,他们的平均最佳矫正视力约为32个字母(略优于20/250)。接受RPESC-RPE-4W治疗12个月后,他们的视力平均提高了21.67个字母,达到约20/80。RPESC-RPE-4W细胞产品来源于未完全成熟为RPE细胞的成人RPE干细胞,但其命运已决定产生RPE。
视网膜贴片正在2b期试验中评估
Regenerative Patch Technologies公司(一家为视网膜疾病患者开发干细胞衍生疗法的公司)已启动一项2b期试验,以评估一种由合成支架上的视网膜色素上皮细胞层组成的贴片在地图样萎缩患者中的疗效。1/2a期临床试验的结果表明,该贴片基本安全,并可能改善视力。
营养补充剂降低晚期AMD风险并减缓晚期干性AMD进展
年龄相关性眼病研究(AREDS)——由美国国家眼科研究所(NEI)进行的一项里程碑式研究——确定抗氧化剂补充剂可以减缓AMD的进展。AREDS配方是一种非处方抗氧化剂补充剂,推荐用于有发展为晚期干性或湿性AMD风险的人群。该配方包括抗氧化剂β-胡萝卜素、维生素E和维生素C,以及营养素锌和铜。
NEI完成了第二项AREDS研究(AREDS2),该研究建议将原始配方中的β-胡萝卜素替换为叶黄素,因为β-胡萝卜素会增加当前和既往吸烟者患肺癌的风险。有关AREDS2研究的更多信息,请访问AREDS2官网。
美国国家眼科研究所的年龄相关性眼病研究(AREDS和AREDS2)数据的一项新分析表明,AREDS营养补充剂减缓了地图样萎缩(GA)的进展,GA是晚期干性年龄相关性黄斑变性的阶段。对于AREDS和AREDS2中大多数远离中央凹发生GA的患者,补充剂在平均三年内将GA向中央凹扩张的速度减缓了约55%。
Ocugen启动晚期干性AMD(地图样萎缩)的修饰基因疗法临床试验
Ocugen正在进行OCU-410的1/2期临床试验,这是一种旨在减缓与地图样萎缩相关的病灶生长进展的修饰基因疗法。OCU410通过单次视网膜下注射给药,靶向导致干性AMD的多种通路,包括脂质代谢、炎症、氧化应激和补体激活。2026年1月,Ocugen报告OCU410将萎缩性病灶(细胞死亡区域)的生长速度减缓了46%。
Apellis的SYFOVRE获FDA批准用于干性AMD(地图样萎缩)
2023年,生物制药公司Apellis获得FDA批准上市SYFOVRE®,用于治疗地图样萎缩(GA),即晚期干性年龄相关性黄斑变性。两项3期临床试验DERBY和OAKS的合并结果显示,SYFOVRE(pegcetacoplan)降低了与GA地图样萎缩相关的萎缩性病灶的生长速率。SYFOVRE是首个可用于GA的治疗药物。过度活跃的补体系统(先天免疫系统的一部分)与AMD相关的视网膜变性有关。SYFOVRE靶向C3补体通路。
安斯泰来的IZERVAY获FDA批准用于晚期干性AMD(地图样萎缩)
2023年,安斯泰来获得FDA批准IZERVAY™(avacincaptad pegol),用于治疗继发于晚期干性年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩(GA)。该药物由Iveric Bio开发,后被安斯泰来收购。该药物是一种C5补体抑制剂,在两项3期临床试验中减缓了病灶生长的进展。过度活跃的补体系统(先天免疫系统的一部分)与AMD相关的视网膜变性有关。IZERVAY靶向C5补体通路。
基因泰克的Susvimo(端口递送系统)减轻湿性AMD的治疗负担
基因泰克的Susvimo是一种永久性、可再填充、FDA批准的植入物,大小如米粒,可向视网膜持续递送抗VEGF治疗。在一项3期临床试验中,端口递送系统(PDS)维持了湿性AMD患者的视力达五年。PDS可在不补充的情况下连续六个月递送定制配方的Lucentis。该3期临床试验的主要结局指标是最佳矫正视力的变化(通过阅读视力表上的字母来衡量)。Susvimo大大减轻了治疗湿性AMD所需的常规注射负担。
基因泰克的湿性AMD治疗药物Vabysmo每四个月注射一次
全球生物技术公司、罗氏集团成员基因泰克已证明Vabysmo™(faricimab-svoa)可有效治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)和糖尿病性黄斑水肿。该治疗可在眼科医生诊所每16周(最少)注射一次进入患者的玻璃体(眼球中间的软凝胶)。
Eylea™以更少的注射次数保留湿性AMD患者的视力
再生元的湿性AMD治疗药物Eylea可阻断导致视力丧失的不健康血管的发育。再生元报告称,在临床试验中,Eylea治疗湿性AMD的效果与Lucentis相当,但注射次数更少。Lucentis的制造商基因泰克建议每月注射一次。Eylea的制造商再生元报告称,在治疗的前12周每月给药后,其疗法可每8至16周注射一次。Eylea于2011年11月获得FDA批准。
REGENXBIO的湿性AMD基因疗法进入3期试验
REGENXBIO是一家处于临床阶段的基因疗法生物技术公司,正在进行两项关键的3期临床试验,评估RGX-314基因疗法,该疗法旨在阻止导致湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)患者视网膜变性和中心视力丧失的渗漏血管的生长。在一项研究中,治疗通过视网膜下注射给药。在另一项试验中,则通过脉络膜上腔注射给药。
2026年4月
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