2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了46种新型药物，其中包括34种新分子实体（NMEs）和12种生物制品。获批药物的适应症范围广泛，包括晚期或难治性乳腺癌和肺癌、系统性疾病如血管性水肿、神经病变和微血管病，以及突变性疾病如血友病和蛋白尿。在获批的新型药物中，11种获得了加速批准，18种获得了快速通道认定，21种获得了优先审查资格。此外，20种是特定适应症的首创药物，23种是用于罕见病适应症的药物。
| 序号 | 药物名称 | 开发商 | 适应症 |
|---|---|---|---|
| 1 | Datroway | 第一三共株式会社 | HR阳性、HER2阴性、不可切除或转移性乳腺癌 |
| 2 | Grafapex | Medexus制药公司 | 用于治疗急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的同种异体造血干细胞移植预备方案 |
| 3 | Journavx | Vertex制药公司 | 中度至重度疼痛 |
| 4 | Gomekli | SpringWorks Therapeutics公司 | 神经纤维瘤病1型、有症状的丛状神经纤维瘤 |
| 5 | Romvimza | Deciphera制药公司 | 有症状的腱鞘巨细胞肿瘤 |
| 6 | Blujepa | 葛兰素史克公司 | 复杂性尿路感染 |
| 7 | Qfitlia | Alnylam制药公司 | 预防或减少血友病A或B患者的出血发作 |
| 8 | Vanrafia | 诺华公司 | 降低原发性免疫球蛋白A神经病变成人患者的蛋白尿 |
| 9 | penpulimab-kcqx | 康方生物 | 成人复发性或转移性非角化性鼻咽癌 |
| 10 | Imaavy | 强生公司 | 全身性重症肌无力 |
| 11 | Avmapki Fakzynja Co-Pack | Verastem公司 | KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌成人患者 |
| 12 | Emrelis | 艾伯维公司 | 局部晚期或转移性非小细胞肺癌，具有高c-Met蛋白表达 |
| 13 | Tryptyr | 爱尔康公司 | 干眼病的体征和症状 |
| 14 | Enflonsia | 默克公司 | 预防新生儿和婴儿呼吸道合胞病毒下呼吸道疾病 |
| 15 | Ibtrozi | Nuvation Bio公司 | 局部晚期或转移性ROS-1阳性非小细胞肺癌 |
| 16 | Andembry | CSL公司 | 预防遗传性血管性水肿发作 |
| 17 | Lynozyfic | 再生元制药公司 | 经过4次先前治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤 |
| 18 | Zegfrovy | 石药集团迪泽医药有限公司 | 局部晚期或转移性非小细胞肺癌，具有表皮生长因子受体外显子20插入突变 |
| 19 | Ekterly | KalVista制药公司 | 遗传性血管性水肿的急性发作 |
| 20 | Anzupgo | LEO Pharma公司 | 中度至重度慢性手部水肿 |
| 21 | Sephience | PTC Therapeutics公司 | 四氢生物蝶呤反应性苯丙酮尿症患者的高苯丙氨酸血症 |
| 22 | Vizz | Lenz Therapeutics公司 | 老花眼 |
| 23 | Modeyso | Jazz制药公司 | 具有H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤 |
| 24 | Hernexeos | 拜耳公司 | 不可切除或转移性非小细胞肺癌，肿瘤具有HER2酪氨酸激酶结构域激活突变 |
| 25 | Brinsupri | Insmed公司 | 非囊性纤维化支气管扩张 |
| 26 | Dawnzera | Ionis制药公司 | 预防遗传性血管性水肿发作 |
| 27 | Wayrilz | 赛诺菲公司 | 持续性或慢性免疫性血小板减少症 |
| 28 | Keytruda Qlex | 默克公司 | 成人和儿科患者的实体瘤适应症 |
| 29 | Forzinity | Stealth BioTherapeutics公司 | 改善肌肉力量 |
| 30 | Inluriyo | 礼来公司 | 受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、雌激素受体1突变的晚期或转移性乳腺癌 |
| 31 | Palsonify | Crinetics制药公司 | 成人肢端肥大症 |
| 32 | Rhapsido | 诺华公司 | 慢性自发性荨麻疹 |
| 33 | Jascayd | 拜耳公司 | 特发性肺纤维化 |
| 34 | Lynkuet | 拜耳医疗保健制药公司 | 由更年期引起的中度至重度血管舒缩症状 |
| 35 | Kygevvi | UCB公司 | 胸苷激酶2缺乏症 |
| 36 | Komzifti | Kura Oncology公司 | 复发或难治性急性髓系白血病，具有易感性核磷蛋白1突变 |
| 37 | Redemplo | Arrowhead制药公司 | 降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯 |
| 38 | Hyrnuo | 拜耳医疗保健制药公司 | 局部晚期或转移性非小细胞肺癌，肿瘤具有HER2酪氨酸激酶结构域激活突变 |
| 39 | Voyxact | 大冢制药公司 | 降低原发性免疫球蛋白A神经病变成人患者的蛋白尿 |
| 40 | Lerochol | LIB Therapeutics公司 | 降低高胆固醇血症成人患者的低密度脂蛋白胆固醇，包括杂合子家族性高胆固醇血症 |
| 41 | Nuzolvence | Innoviva专科治疗公司 | 由奈瑟氏淋球菌引起的单纯性泌尿生殖道淋病 |
| 42 | Cardamyst | Milestone制药公司 | 阵发性室上性心动过速发作 |
| 43 | Exdensur | 葛兰素史克公司 | 以嗜酸性粒细胞表型为特征的严重哮喘 |
| 44 | Myqorzo | Cytokinetics公司 | 有症状的梗阻性肥厚型心肌病 |
| 45 | Yartemlea | Omeros公司 | 造血干细胞移植相关的血栓性微血管病 |
| 46 | Nereus | Vanda制药公司 | 与运动相关的呕吐 |
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