美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Purespring Therapeutics的PS-002药物的临床试验申请（IND），允许该公司启动针对原发性IgA肾病（IgAN）的I/II期临床试验。IgAN是一种罕见且慢性的自身免疫性肾脏疾病。
该临床试验计划于今年第四季度启动，并将在美国和欧洲同时招募受试者。试验将评估该疗法的局部给药方式在单次治疗后是否能提供长期益处。
I期试验部分将主要关注安全性参数。根据安全性结果以及疗效生物标志物的数据，研究人员将选择合适的剂量进入II期试验，后者将进一步评估安全性和初步疗效指标。
PS-002是Purespring Therapeutics的核心研发项目，旨在通过调节肾脏内的补体激活来治疗多种肾脏疾病的根本病因，其目标是足细胞（podocytes）。公司指出，该计划的初始重点是治疗IgAN，这种疾病主要影响年轻成年人。
IgAN的特征是异常IgA蛋白在肾脏过滤结构——肾小球中积聚，引发炎症并可能导致肾衰竭。尽管已有治疗手段，仍有大量患者最终发展为肾功能衰竭。
Purespring Therapeutics首席执行官Haseeb Ahmad表示：“IND获批标志着Purespring的重要里程碑，我们正借助可扩展的药物递送平台，开创肾脏护理的未来。我们的精准方法直接针对肾脏疾病的根源——将治疗直接送达足细胞。通过这种方式，我们希望超越系统性治疗，开发专门针对肾脏的疗法，为患者提供持久的疾病修饰治疗。”
今年早些时候，欧洲药品管理局（EMA）已授予该疗法用于IgAN治疗的孤儿药资格认定。
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