生物科技公司 Complement Therapeutics 正迎来激动人心的时刻，这家在欧美两地都备受关注的企业即将迎来其专业领域的一个重要里程碑。
公司首席执行官 Rafiq Hasan 博士。图片提供：Complement Tx。
位于 Stevenage Bioscience Catalyst 的 Complement Tx 表示，其领先产品 CTx001 已取得良好研发进展。这是一种 AAV 基因疗法，目前处于临床前开发的后期阶段，用于治疗地理萎缩（geographic atrophy），这是全球失明的主要原因之一，属于年龄相关性黄斑变性的一种。
首席执行官 Rafiq Hasan 博士透露，Complement Therapeutics 正处于完成临床前研究的最后阶段，并计划向美国和英国监管机构提交数据，计划在未来几个月内启动 CTx001 的首次临床试验。
“这项研究设计让我们有机会在2026年期间持续评估最初几组患者的治疗数据，并在之后进行更正式的数据分析。”Hasan 博士表示。
“我们非常期待 CTx001 在帮助这种毁灭性疾病的患者方面所具有的潜力，它可以通过减缓疾病进展来保护视力。”
自2021年从曼彻斯特大学分拆以来，该公司的进展令人鼓舞，初期由 BGV 提供资金支持。次年2月，BGV 与荷兰知名投资机构 Forbion 共同领投了 500 万欧元的种子轮融资。
在该资金支持下，CTx 完成了 CTx001 的临床前概念验证，获得了英国药品和健康产品监管局（MHRA）的创新护照（Innovation Passport），并在英国启动了一项非干预性的自然病程研究（i-GAIN）。i-GAIN 研究为 CTx001 的临床开发计划提供了坚实基础。
2023 年 4 月对这家年轻企业来说是一个里程碑月份，公司成功获得 7200 万欧元的 A 轮融资，用于推进针对补体介导疾病的新疗法研发。这笔大规模融资也由欧洲机构主导，比利时私募股权和风险投资公司 Gimv 担任领投。
2023 年成为 Complement Tx 的转折之年。在短短六个月里，公司持续推进发展；6 月，公司迁入 SBC（Stevenage Bioscience Catalyst），并揭幕了重要的新实验室设施。11 月，其创纪录的 A 轮融资荣获 LifeStars 奖项的“年度最佳融资”奖。
Complement Tx 在 SBC 实验室团队成员：Peter Emery-Bilcliff、Nakul Patel、Sofiya Pisarenka 和 Matina Zafeiri。图片提供：Complement Tx。
坚实的基础是任何成功企业的基石，Complement Tx 也不例外。公司的名称来源于“补体系统”（complement system），也称为补体级联反应（complement cascade）。这是免疫系统的一部分，通过增强抗体和吞噬细胞清除微生物和受损细胞的能力、促进炎症反应以及攻击病原体细胞膜来发挥作用。
作为先天免疫系统的核心组成部分，补体系统包括约50种蛋白质及其片段，主要由肝脏合成并在血液中循环。当被某种触发因素激活时，补体系统会与免疫系统的其他部分协同工作，清除外来和受损物质，如入侵的细菌和病毒。
补体系统的失调与多种疾病的发展有关，包括年龄相关性黄斑变性、肾脏疾病和各种血液系统疾病。随着对补体级联反应理解的深入，人们发现补体在疾病中扮演着关键角色，这为识别和开发新的治疗策略提供了契机。
正是在这一领域，这家充满活力的年轻企业走在了前列，致力于阻止疾病的进展。
基于三位创始人（Simon Clark 教授、Paul Bishop 教授和 Richard Unwin 教授）的开创性研究，Complement Therapeutics 致力于开发创新和有效的疗法，以应对补体介导疾病中的未满足医疗需求。这家公司起步令人印象深刻，其研究进展也极为迅速。
这一关键的检验将以首次人体临床试验“Opti-GAIN”形式展开，预计将于2025年底启动。该研究计划利用视网膜结构和功能分析方面的最新技术，评估 CTx001 在地理萎缩（GA）中的安全性和潜在疗效。
来自英国和美国的领先眼科医生和医疗中心正与 Complement Tx 合作开展这项试验，预计将带来一项高质量的临床研究，有望将改变患者生活的治疗方案更快地带给地理萎缩患者。
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