Neucore Bio是一家专注于非病毒性工程外泌体应用的早期生物技术公司,近日宣布获得美国国家科学基金会(NSF)颁发的304,000美元小型企业技术转移(STTR)I期资助。这笔资金将用于评估外泌体疗法的规模化制造工艺,重点攻克影响周围神经系统(PNS)的遗传疾病,包括神经纤维瘤病1型(NF1)和夏科-马里-图斯病(CMT)等缺乏有效治疗方案的疾病。
当前针对遗传突变的精准医疗为PNS疾病带来变革性希望。与病毒载体相比,非病毒性外泌体(eEVs)具有精准输送基因载荷且无载体限制的优势,但其广泛应用需突破规模化制造瓶颈。Neucore自主研发的成纤维细胞衍生工程外泌体平台(FiXETM)通过改造原代成纤维细胞生产eEVs,实现前所未有的靶向输送能力。
在此次NSF资助下,Neucore将与俄亥俄州立大学Natalia Higuita-Castro博士、Daniel Gallego-Perez博士团队合作,在GMP规范下开发低成本大规模生产协议。项目重点优化eEV生产参数,验证针对雪旺细胞的增强靶向性,该细胞对PNS疾病治疗具有关键意义。
NSF技术创新与伙伴关系助理主任Erwin Gianchandani表示:"我们资助的深度科技企业正将科研成果转化为未来解决方案。"Neucore首席执行官Kenneth Morand博士强调:"该项目旨在降低eEV疗法制造复杂度和成本,这正是普惠基因治疗面临的重大挑战。"
NSF小型企业资助计划(America's Seed Fund)每年向科技初创企业投入超2亿美元,单个项目最高可获200万美元研发资金。Neucore总部位于俄亥俄州哥伦布市,基于俄亥俄州立大学授权的创新外泌体技术,致力于开发遗传医学和皮肤抗衰老疗法。
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