美国食品药品监督管理局（FDA）已授予强生公司（Johnson & Johnson）开发的TAR-200优先审评资格。TAR-200是一种新型的膀胱内给药系统，旨在持续将吉西他滨直接释放至膀胱，用于治疗对卡介苗（Bacillus Calmette-Guérin, BCG）无反应的高风险非肌层浸润性膀胱癌（High-Risk Non-Muscle Invasive Bladder Cancer, HR-NMIBC）患者。该公司表示，该决定是基于IIb期SunRISe-1试验（NCT04640623）的结果，该试验显示TAR-200在HR-NMIBC患者中具有显著的治疗益处。
TAR-200如何重新定义BCG无反应性膀胱癌的治疗？
“TAR-200代表了几十年来未曾见过的药物递送创新，”强生创新医药公司全球肿瘤治疗领域负责人Yusri Elsayed博士在新闻稿中表示。“FDA对TAR-200的优先审评强调了我们致力于从根本上改变泌尿科医生治疗某些类型膀胱癌的方式。”
SunRISe-1第2队列：主要设计与终点
- 第2队列的SunRISe-1试验是一项单臂、开放标签研究，评估了220名对BCG无反应的HR-NMIBC伴原位癌患者（无论是否伴有乳头状肿瘤）在接受或选择不接受根治性膀胱切除术情况下的安全性与疗效。第2队列中的患者接受TAR-200单药治疗。
- 第2队列的主要终点是任何时间点的完全缓解（CR）率。
- 次要终点包括缓解持续时间、安全性、总生存期和生活质量。
令人鼓舞的临床结果
- 试验结果显示，完全缓解率达到82.4%，其中52.9%的患者在一年内仍无癌。
- 缓解的中位持续时间为25.8个月，部分患者在两年内无需进一步治疗仍保持无癌状态。
- 在12个月时，86.6%的患者避免了膀胱切除术。
- 大多数不良事件（AE）为轻度至中度。
- 最常见的不良事件包括尿频、排尿困难、尿路感染、尿急、血尿、非感染性膀胱炎和尿路疼痛。
未满足的需求与长期存在的空白
强生表示，尽管过去40年中在其他方面有所进展，但HR-NMIBC患者的护理标准几乎未变。
美国膀胱癌负担
根据美国癌症协会的数据，膀胱癌在男性中比女性更为常见。预计到2025年底，美国将有约84,870例新的膀胱癌病例和17,420例膀胱癌死亡病例。目前，膀胱癌是美国癌症死亡的第十大原因。女性因该病死亡的风险为1/333，而男性为1/125。
死亡率趋势的变化
多年来，膀胱癌的死亡率基本保持稳定，但自2013年以来每年逐渐下降约1%。这一改善可能归因于通过提高公众意识实现的早期发现，以及治疗选择的进步。
展望未来
“膀胱癌是全球十大常见癌症之一，但过去40多年来治疗选择基本未变，一旦初始BCG治疗无效，患者的选择非常有限，”强生创新医药公司膀胱癌疾病领域副总裁Christopher Cutie博士在2025年4月的新闻稿中表示。“TAR-200的设计旨在通过简短且常规的程序将药物持续递送至膀胱，为患者带来益处。这些数据表明，患者可以在较长一段时间内保持无癌状态，这对于面临这种具有挑战性疾病的患者而言是一个重要的进展。”
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