MaaT Pharma（EURONEXT: MAAT - “公司”），一家处于临床阶段的生物技术公司和微生物组生态系统疗法（MET）开发的领导者，致力于通过免疫调节提高癌症患者的生存率。该公司宣布了针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的探索性单臂、开放标签1b期临床试验IASO（NCT05889572）的全面数据读出结果。
2024年11月，公司宣布该试验达到了其主要终点，即评估MaaT033多次给药的安全性和耐受性，这一结论得到了独立数据安全监测委员会（DSMB）的认可。作为提醒，这项探索性1b期试验在法国的两家医院——皮提耶-萨尔佩特里埃医院（AP-HP）和里尔大学医院——共招募了15名参与者。2025年3月底，外部科学顾问委员会对全部数据进行了审查。以下是委员会审查的主要发现：
- MaaT033显示了良好的安全性和耐受性，这得到了生物标志物和微生物组分析的支持。
- 从MaaT033移植的细菌种类迅速且持续地植入，主要发生在第一个月内，并在一个月的随访期间得以维持。
- 疾病进展速度较慢（基于ALSFRS-R斜率），但需谨慎解释，因为随访时间短、样本量小且为单臂1b期设计。ALSFRS-R是ALS试验中的标准功能量表，用于跟踪疾病的进展。斜率反映了每月“丢失”的点数（=疾病进展）。在IASO试验的最终数据读出中，以下是在ALSFRS-R总分斜率上的观察结果：
- 从首次症状到基线，中位斜率为-0.7分/月（范围：-1.2至-0.3）
- 从基线到第84天（D84），中位斜率减缓至-0.3分/月（范围：-2.4至+1.0）
- 在第84天，神经丝水平没有变化，这是一种与ALS中神经元损伤相关的标记物。
此外，科学顾问委员会还提供了关于2期试验最佳目标人群的见解。
“这些来自IASO 1b期试验的令人鼓舞的结果确认了MaaT033在ALS患者中的良好安全性和耐受性。它们还突显了微生物组调节在肿瘤学之外的治疗潜力，并为神经退行性疾病的发展开辟了新途径，因为越来越多的证据表明肠道-大脑连接的重要性。”MaaT Pharma首席医疗官Gianfranco Pittari博士说。
该研究与法国患者协会“TECS”（Tous en Selles contre la SLA）密切合作，强调了患者及其倡导者在推进科学方面的重要作用，并得到了法国学术网络FILSLAN和ACT4ALS-MND专家的支持。
“认识到ALS的巨大未满足医疗需求，并希望支持受影响的人群，我们将我们的发现平台应用于这一新的疾病领域，展示了其在肿瘤学以外的潜在应用，并取得了令人鼓舞的1b期数据。鉴于公司的严格财务纪律，以及最近在肿瘤学领域的成功，我们正在积极寻求专注于ALS并有能力支持新治疗方案的合作伙伴。”MaaT Pharma首席执行官兼联合创始人Hervé Affagard表示。
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