Lineage Cell Therapeutics, Inc.（纽约证券交易所美国和特拉维夫证券交易所：LCTX），一家致力于开发治疗严重神经疾病异体细胞疗法的临床阶段生物技术公司，于2025年2月11日宣布启动DOSED（脊髓损伤中少突胶质细胞前体细胞输送：新型设备评估）临床研究。DOSED研究将评估一种名为手动注射脊髓输送系统（MI PSD系统）的新颖输送装置，该装置用于将OPC1直接输送到脊髓损伤患者的受损区域。OPC1是一种正在研究中的异体干细胞衍生细胞移植疗法，由少突胶质细胞前体及相关胶质细胞组成。OPC1旨在替代或支持因创伤性损伤而缺失或功能失调的脊髓细胞，帮助恢复或增强脊髓损伤患者的活动能力。改善的功能活动可以提高患者的移动能力和生活质量，并为护理人员节省大量成本。DOSED研究将招募急性期（受伤后21至42天）和慢性期（受伤后1至5年）的脊髓损伤患者。
“分化细胞移植是一种有前途的治疗方法，因此我们很荣幸Lineage获得了FDA的书面批准，启动DOSED研究作为我们继续开发OPC1的一部分。”Lineage首席执行官Brian M. Culley表示，“DOSED研究是OPC1的第三项临床研究，将评估通过外部合作开发的MI PSD系统，该系统可在几分钟内输送我们的专有细胞，无需停止患者通气。该输送系统还与我们为此计划开发的即时使用配方的OPC1兼容，消除了之前研究中进行的剂量准备步骤。这是首次将OPC1应用于慢性脊髓损伤患者，这将是一个重要的里程碑，因为它代表了这种实验疗法的额外且更大的潜在患者群体。除了新设备的安全性和性能外，我们还将收集所有患者的功能评估数据，这使我们有机会调查任何可能产生的疗效信号。第一个研究中心将是加州大学圣地亚哥分校健康中心。我们期待在此前OPC1研究中观察到的有希望的工作和临床结果基础上再接再厉。”
OPC1具有广泛的长期安全性记录，已在两项临床试验中进行了测试：一项是在急性胸段脊髓损伤患者中进行的五例一期安全性试验，所有活跃受试者已至少随访13年；另一项是在急性颈段脊髓损伤患者中进行的25例一期/二期a多中心剂量递增试验，所有活跃受试者已至少评估7年。这两项研究的长期安全性监测仍在进行中，至今尚未报告任何与OPC1移植相关的意外严重不良事件。两项研究的结果已发表在《神经外科杂志：脊柱》上。OPC1项目是首批获得加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）根据71号提案资助的细胞疗法临床试验之一。
Lineage于2023年创办了年度脊髓损伤投资者研讨会，并自那以来每年与克里斯托弗和达娜·里夫基金会共同赞助该活动。此次合作的目标包括增加疾病意识、提高产品开发成功的可能性和支持临床试验参与。里夫基金会致力于通过资助创新研究来治愈脊髓损伤，并改善受瘫痪影响的个体及其家庭的生活质量。参与展示的公司包括AbbVie、三菱田边、Neuralink、NervGen Pharma 和 ONWARD。
关于OPC1：
OPC1是一种少突胶质细胞前体细胞（OPC）移植疗法，旨在为脊髓损伤（SCI）患者提供临床上有意义的恢复和运动功能的改善。OPCs是天然存在的前体细胞，可为神经轴突提供电绝缘的髓鞘。SCI通常发生在脊髓受到严重挤压或挫伤时，通常会导致严重的功能障碍，包括肢体瘫痪、异常疼痛信号传导和膀胱控制及其他身体功能丧失。在美国，每年约有18,000例新的脊髓损伤病例，总计超过300,000例患者。目前尚无FDA批准的专门用于治疗SCI的药物或干预措施。OPC1的临床开发部分由CIRM提供的1430万美元资助。OPC1已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）指定和孤儿药指定。
关于DOSED研究：
DOSED（脊髓损伤中少突胶质细胞前体细胞输送：新型设备评估）临床研究是一项开放标签、多中心、设备安全研究，涉及3-5名急性期和3-5名稳定慢性期的完全性（ASIA损伤分级A）或不完全性（ASIA损伤分级B）创伤性局部SCI患者，影响颈椎（C4-C7）或胸椎（T1-T10）。该研究的主要目标是评估新型手动注射脊髓输送系统（MI PSD系统）输送OPC1至脊髓实质的安全性。主要终点是MI PSD系统或注射程序相关不良事件（AE）的发生频率和严重程度，持续30天（1个月）。次要终点是注射OPC1及/或同时给予免疫抑制剂后90天（3个月）内的AE发生频率和严重程度。探索性终点包括神经功能损害和功能测量，以及疼痛变化，评估基线变化后的以下终点：国际脊髓损伤神经分类标准（ISNCSCI）检查中的感觉和运动评分和运动水平；定义为从基线水平恶化超过7天的注射后疼痛，根据国际脊髓损伤疼痛基本数据集评估的所有odynia；注射OPC1后30、90和365天的基线变化：ISNCSCI、SCIM、国际脊髓损伤疼痛问卷；患者和临床医生对基线变化后30、90和365天注射OPC1后生活质量变化的印象，通过患者全球印象严重度（PGI-S）、患者全球印象变化（PGI-C）、临床医生全球印象严重度（CGI-S）和临床医生全球印象变化（CGI-C）测量。
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