南加州大学（USC）获得了来自加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）的600万美元资助，用于推进一种新的针对胶质母细胞瘤的基因疗法。该疗法是首个使用精确递送系统的基因疗法，旨在最小化对非癌细胞的伤害。
USC与佛罗里达大学的Zolotukhin实验室合作，获得了为期三年的资助，以推动该治疗进入临床试验阶段。USC神经外科和神经学副教授、USC凯克医学院神经肿瘤科主任David Tran及其团队利用AI技术识别出了胶质母细胞瘤中的“主调控基因”。
这些关键基因大多自早期胎儿发育以来一直处于休眠状态，对肿瘤的生存至关重要。团队发现了九个主调控基因，其中七个与发育相关，这为新疗法提供了新的靶点。
David Tran同时也是USC脑肿瘤中心的联合主任。他表示：“对于这种癌症的个性化治疗往往像打地鼠游戏一样。当对患者的肿瘤进行测序、识别所有突变、制定个性化治疗方案并开发疗法时，肿瘤已经发生了变化，出现了一组新的突变。因此，我们一直在追赶。”
该团队还发现了一种递送机制，使用常见的腺相关病毒（AAV），并开发了一个包含十亿种AAV变异体的库，筛选其感染胶质母细胞瘤细胞而不影响健康脑组织的能力。团队发现了一种名为T6的候选病毒，在小鼠实验中显示出高度优先感染癌细胞的特性。
资助将帮助准备递送载体和药物靶点以备临床试验，并改进电导增强递送这一手术程序，用于给药基因疗法。USC的研究人员正在开发一种计算方法来绘制肿瘤流动模式，从而改善导管放置和药物扩散。
与USC/洛杉矶儿童医院的cGMP设施合作，资助团队将确保所有治疗产品和协议符合美国食品药品监督管理局（FDA）的现行良好生产规范（cGMP）标准，以确保人类疗效和安全性。进一步的临床前测试计划验证实验室模型的结果。
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