科学家已发现阿尔茨海默病潜在的新治疗靶点。
此前,一种创新技术成功改善了患病小鼠的认知功能。
阿尔茨海默病被认为由脑细胞内外异常堆积的蛋白质引发。
其中一种关键蛋白称为淀粉样蛋白——其沉积物在脑细胞周围形成斑块。
阿尔茨海默病研究英国(Alzheimer’s Research UK)表示,这项新研究“进一步佐证了修复血脑屏障本身可能为治疗阿尔茨海默病提供新途径”,但同时补充道,现阶段尚无法确定该方法是否适用于人类患者。
在一项早期研究中,研究人员成功诱导小鼠脑内淀粉样蛋白的清除。
发表于《信号转导与靶向治疗》期刊的论文中,来自中国和西班牙的专家描述了其“新型治疗策略”:利用纳米粒子靶向血脑屏障(BBB)上的LRP1蛋白。
该方法激活了清除脑内淀粉样蛋白的天然机制。
科学家指出,治疗使小鼠淀粉样蛋白水平“显著降低”近45%,认知测试显示“空间学习和记忆能力明显改善,表现水平接近野生型小鼠”。
研究团队报告称,治疗效果可持续长达六个月。
“这项工作开创了药物设计的新范式,”科学家写道。
作者强调,该研究“重申了血脑屏障在阿尔茨海默病中的核心作用”,并“证实靶向血脑屏障能显著提升治疗干预的有效性”。
阿尔茨海默病研究英国(Alzheimer’s Research UK)研究主管朱莉娅·达德利博士表示:“阿尔茨海默病中,保护性血脑屏障功能可能减弱,进而损伤大脑。
本研究证明,使用纳米粒子恢复血脑屏障正常功能可促使小鼠脑内淀粉样蛋白清除。
这进一步支持了修复血脑屏障或能成为新治疗方向的观点。
但需谨慎——该研究仅在小鼠中进行,人类疾病发展机制存在差异,目前断言其适用于患者为时过早。
后续研究必须验证该方法对阿尔茨海默病患者的疗效。”
她补充道:“英国已有超百万人受痴呆症困扰,我们亟需为阿尔茨海默病及其他致痴呆疾病开发新疗法。
未来治疗痴呆症需多种靶向疾病不同环节的疗法协同作用。
此类研究虽处早期阶段,却是迈向治愈目标的关键一步。”
伦敦帝国理工学院化学系生物化学副教授弗朗切斯科·阿普里莱指出:“血脑屏障虽保护大脑,却也阻碍药物输送与废物清除。
本小鼠研究通过重新编程天然输出通路,助力清除脑内淀粉样β蛋白。
其创新性在于未强行输入药物,而是强化大脑固有通路以更高效清除阿尔茨海默病毒性蛋白。”
爱丁堡大学发现脑科学中心(Centre for Discovery Brain Sciences)主任、英国痴呆症研究所(UK Dementia Research Institute)小组负责人塔拉·斯派尔斯-琼斯教授表示:“尽管促进淀粉样β清除的构想颇具吸引力且潜在价值显著……但这些发现需重复验证,距离实际帮助阿尔茨海默病患者仍有漫长距离。”
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