一种常见的止咳糖浆成分在一项小型试验中阻止了帕金森病痴呆的恶化，并显示出认知改善的迹象，且无严重副作用。图片来源：Shutterstock。
痴呆症是一项重大的健康挑战，目前尚无安全、经济实惠的治疗方法能够延缓其进展。
Lawson研究所（Lawson Research Institute）——圣约瑟夫医疗伦敦分部的研究机构——正在研究Ambroxol（一种在欧洲安全使用数十年的止咳药）是否可以减缓帕金森病患者的痴呆症状。
这项为期12个月的临床试验结果于6月30日发表在权威期刊《JAMA Neurology》上，研究纳入了55名帕金森病痴呆（Parkinson's disease dementia, PDD）患者，监测了他们的记忆、精神症状以及与脑损伤相关的血液标记物GFAP。帕金森病痴呆会导致记忆力丧失、困惑、幻觉和情绪变化。大约一半的帕金森病患者在确诊后10年内会发展为痴呆，这对患者、家庭和医疗系统都产生了深远影响。
该研究由认知神经学家Stephen Pasternak博士领导，研究团队将一组患者每日服用Ambroxol，另一组则服用安慰剂。“我们的目标是改变帕金森病痴呆的进程，”Pasternak博士表示，“这一早期试验带来了希望，并为更大规模的研究奠定了坚实基础。”
临床试验的主要发现包括：
- Ambroxol安全、耐受性良好，并达到了治疗所需的脑内浓度。
- 服用安慰剂的患者精神症状恶化，而服用Ambroxol的患者症状保持稳定。
- 携带高风险GBA1基因变异的患者在服用Ambroxol后表现出认知能力的提升。
- 脑细胞损伤标志物（GFAP）在安慰剂组中增加，但在服用Ambroxol的患者中保持稳定，暗示其可能具有脑保护作用。
尽管Ambroxol已在欧洲获批用于治疗呼吸系统疾病，并拥有长期的安全记录（包括高剂量使用和孕期使用），但它尚未在加拿大或美国获得任何用途的批准。
“目前针对帕金森病和痴呆症的疗法只能缓解症状，但无法阻止疾病的潜在进展，”Pasternak博士解释道，“这些研究结果表明，Ambroxol可能保护大脑功能，尤其是对那些遗传风险较高的患者。它为当前缺乏有效治疗的领域提供了一条有前景的新途径。”
Ambroxol支持一种名为葡萄糖脑苷脂酶（glucocerebrosidase, GCase）的关键酶，这种酶由GBA1基因产生。在帕金森病患者中，GCase水平通常较低。当这种酶功能失调时，废物会在脑细胞中堆积，导致损伤。Pasternak博士在多伦多病童医院（The Hospital for Sick Children, SickKids）进行研究期间了解到Ambroxol，当时它被确定为治疗戈谢病（Gaucher disease）的一种方法——这是一种由GCase缺乏引起的罕见儿童遗传病。
如今，他正将这一研究成果应用于探索通过Ambroxol增强GCase是否可以帮助保护帕金森病相关疾病的脑功能。“这项研究至关重要，因为帕金森病痴呆对患者及其家庭造成了深远影响，”Pasternak博士表示，“如果像Ambroxol这样的药物能够有所帮助，它将带来真正的希望并改善人们的生活。”
该研究由韦斯顿基金会（Weston Foundation）资助，是开发帕金森病和其他认知障碍（包括路易体痴呆）新疗法的重要一步。Pasternak博士及其团队计划在今年晚些时候启动一项专注于认知功能的后续临床试验。
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