干细胞疗法可能为系统性硬化症（SSc）提供一种变革性的治疗方法。根据一项新的综述，这种疗法在再生治疗中的现有局限性和新兴解决方案都得到了评估。系统性硬化症是一种复杂的自身免疫性疾病，其特征是广泛的皮肤和器官纤维化、微血管病变以及自身抗体的存在。该病的进行性发展常导致严重的器官损伤、生活质量下降以及生存期缩短。
当前的治疗主要依赖于免疫抑制剂，但许多患者对这些疗法反应不足，这凸显了对新型治疗手段的迫切需求。这篇综述强调了自体造血干细胞移植（HSCT）作为一种潜在的疾病修饰手段。尽管HSCT已经显示出临床益处，但其广泛应用受到程序风险的限制，包括移植相关死亡率及移植后不良反应等。作者指出，改进和标准化HSCT协议将是扩大其在临床实践中安全使用的关键。
间充质干细胞（MSCs）代表了另一条有前景的研究路径。这些细胞具有免疫调节、抗纤维化和促血管生成的作用，使其成为针对系统性硬化症多方面病理机制的理想候选者。然而，MSC疗法仍处于研究阶段，存在一致性、剂量和递送方式等诸多挑战亟待解决。值得注意的是，MSC衍生的微囊泡正在成为一种新策略，可以在避免活细胞给药相关实际和安全问题的同时，利用MSC的治疗功能。
综述强调，尽管干细胞疗法尚未准备好广泛应用于系统性硬化症的临床治疗，但正在进行的研究正稳步朝着更精细和更安全的应用方向迈进。随着进一步的发展，这些再生疗法可能会很快改变这一缺乏真正有效治疗选择的疾病的治疗范式。
参考文献：
Sakkas LI 等. 《系统性硬化症中的干细胞疗法》. 《临床风湿病学》, 2025. doi: 10.1007/s10067-025-07557-y. [在线预印]
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