2023年是创新药物的强劲一年，出现了针对阿尔兹海默症、减肥的新药，以及首个基于CRISPR基因编辑技术的治疗方法。
但2024年也将成为一些令人兴奋疗法的里程碑之年。以下是值得期待的内容。
另一款新型阿尔兹海默症药物
礼来公司（Eli Lilly）可能推出一种针对阿尔兹海默症的新治疗方法，该药物靶向患者大脑中积聚的淀粉样蛋白。该公司提交给美国食品药品监督管理局（FDA）审批的研究数据显示，接受该药物治疗的患者在认知测试中认知衰退速度比服用安慰剂的患者慢35%，在驾驶或交谈等日常活动能力方面的衰退减少40%。这一疗效略高于现有神经退行性疾病药物，专家们希望如果患者能尽早开始服用，可能能够推迟记忆丧失和认知衰退最严重的影响几年时间。FDA预计将在2024年初对该药物做出决定。
创新性血液疾病治疗方法
在批准了首个CRISPR治疗镰状细胞贫血的疗法Casgevy后，FDA正在审查该疗法对另一种遗传性血液疾病β地中海贫血的适用性。在这两种疾病中，患者的异常血细胞无法携带足够的氧气，导致疼痛发作以及频繁输血和住院。这种基因编辑疗法是一次性治疗，使患者能够制造更多健康血细胞，从而减少疼痛发作的次数。英国卫生部门已授予Casgevy有条件市场授权，FDA预计将在3月决定是否批准该疗法用于β地中海贫血。
该机构还在考虑其他不使用CRISPR但依赖更传统的基于病毒方法的基因治疗。其中一种是针对血友病B的疗法。该病患者因缺乏凝血因子而经历中度至重度出血，而基因疗法可以提供这种凝血因子。辉瑞公司（Pfizer）进行的研究显示，该疗法使参与测试的几十名男性患者年出血风险降低了71%。FDA预计将在2024年第二季度对该疗法做出决定。
新型精神分裂症药物
今年晚些时候，FDA将审查一种新的精神分裂症药物治疗——这是数十年来针对这种精神疾病的首款新药。卡鲁纳治疗公司（Karuna Therapeutics）改进了现有抗精神病药物，通过靶向与现有药物（主要针对多巴胺）不同的脑化学物质。在对数百名精神分裂症患者的研究中，这种作用于大脑中调节正负思维的毒蕈碱受体的药物，有助于减轻该疾病的典型症状极端表现。如果获批，该药物可能帮助更多精神分裂症患者缓解最严重的症状，因为许多人因现有药物的副作用而停止服用。
新年老问题：获取途径
尽管可能的新药物令人兴奋，但它们也引发了关于可负担性和可及性的问题。例如，涉及基因疗法和CRISPR的创新药物治疗被设计为一次性治疗，可以减少重复且往往是终身的医疗需求。但这意味着更高的前期成本，尚不清楚保险公司是否会承担如此高昂的价格。
然而，随着更多疗法进入市场，它们可能会改变报销结构，因为保险公司可能会感受到越来越大的压力，需要覆盖那些不仅可能改变生活而且可能具有治愈潜力——并节省数百万长期医疗成本的治疗方法。
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