加利福尼亚州旧金山，2025年2月5日，印度标准时间下午4点——捷豹健康公司（Jaguar Health, Inc.）旗下子公司纳波制药（Napo Pharmaceuticals）和纳波治疗公司（Napo Therapeutics）宣布，首个短肠综合征伴肠功能衰竭（SBS-IF）患者已在阿联酋谢赫哈利法医疗城（SKMC）由研究者发起的克罗非来姆儿科概念验证试验中完成首次给药。两周前，该试验已对首例微绒毛包涵体病（MVID）婴儿患者完成给药。预计2025年上半年产生的概念验证数据，可能为某些欧洲国家针对这两种适应症提供医保覆盖的早期用药通道。
该试验由阿联酋阿布扎比谢赫哈利法医疗城儿科胃肠病学、肝病与营养科主任Mohamad Miqdady博士主导。SKMC是阿布扎比最大的教学医疗中心，也是中东地区三级医院标杆机构。
"在非盲试验中对SBS-IF患者进行首次给药，标志着克罗非来姆在SBS-IF和MVID适应症临床开发的重要里程碑——这两种罕见重症疾病都需要长期静脉营养支持。"捷豹健康创始人、总裁兼首席执行官Lisa Conte表示。
据Conte介绍，该试验属于克罗非来姆在MVID和/或SBS-IF适应症的五大临床项目之一，包括三个概念验证研究者发起试验（POC IIT）和两项II期研究。目前针对MVID儿科患者的II期疗效研究已在美国启动，针对成人SBS-IF患者的独立IIT也在进行中。另外两项研究预计于2025年第一季度启动，首项POC IIT结果或于上半年揭晓。
SBS-IF和MVID是需要强化静脉营养支持的罕见重症疾病，会导致严重并发症、高死亡率，并显著降低患者及看护者生活质量。根据克罗恩病和结肠炎基金会数据，美国约有1-2万SBS患者，欧洲患者数量相近。儿科SBS因先天异常、血管供血不足或严重炎症性肠病接受手术切除肠道所致，其发病率在活产婴儿中为0.02%-1.2%。按美国2023年360万活产婴儿估算，儿科SBS最高发病数约4.3万例。
儿科SBS-IF伴随严重并发症及高额医疗费用，患者常出现慢性腹泻、严重脱水、代谢性酸中毒/碱中毒和营养不良。MVID全球估计仅数百例，表现为严重腹泻和吸收障碍，目前尚无获批药物。该病具有个体差异性，需要精细化营养管理。
此次试验在SKMC开展具有特殊意义，因中东及北非地区常染色体隐性遗传病和先天畸形（如MVID）发病率较高。克罗非来姆已获美国FDA和欧洲药品管理局针对SBS和MVID的孤儿药资格认定。
Miqdady博士同时担任阿布扎比哈利法大学医学院兼职教授，曾任贝勒医学院和休斯顿德州儿童医院儿科胃肠病学研究员。作为克罗非来姆的活性成分，克罗非来姆从亚马逊雨林巴豆树乳汁中提取，商品名"龙血"。纳波制药已建立符合公平贸易原则的可持续采集计划，确保产品质量和生态保护的同时支持原住民社区。
捷豹健康公司专注于从热带雨林植物中开发新型处方药，适用于人类和动物的胃肠道疾病，特别是与过度活跃肠道相关的慢性腹泻、急迫感、大便失禁和痉挛性疼痛。
【全文结束】
