加州大学欧文分校的精神病学与人类行为学以及神经生物学与行为学Donald Bren讲席教授Leslie M. Thompson已获得加州再生医学研究所11,999,933美元的资助，用于开展一项前所未有的新型神经干细胞疗法治疗亨廷顿病的临床试验。
这笔资助将支持开展一项针对亨廷顿病的胚胎干细胞衍生神经干细胞产品的首次人体安全性和耐受性研究，这对于目前尚无任何可改变这种毁灭性疾病进程疗法的患者来说是一个重要里程碑。
该研究将重点关注细胞产品的安全性，希望该产品能够保护脑细胞、修复受损的脑回路，并减缓或预防人类疾病进展。这将是首次在亨廷顿病患者中测试胚胎干细胞衍生细胞；以往的试验使用的是胎儿细胞或组织。临床试验预计将于2026年年中开始。这种新型细胞疗法已在临床前安全性和有效性研究中进行了广泛测试，有望推进亨廷顿病的治疗。
亨廷顿病是一种遗传性疾病，会逐渐破坏脑细胞，通常在35至50岁之间开始发病，并在10至20年内逐渐恶化。症状包括不自主运动、思维和规划日常任务困难，以及抑郁症等情绪变化。
正在测试的疗法称为hNSC-01，利用神经干细胞可以保护现有脑细胞免于死亡、替换丢失的细胞、重建受损的脑回路、释放对亨廷顿病患者有益的蛋白质（如BDNF，亨廷顿病患者体内含量较低），并减少损害脑细胞的有害蛋白质积聚。这些效果都在动物研究中得到了证实，研究表明这些细胞还能改善运动功能、恢复脑功能，并在长期观察中显示安全性。
欧文分校的这项临床试验将招募21名早期亨廷顿病患者，其中12名参与者将进入1B期剂量递增组，9名进入2A期扩展组。细胞将通过手术植入大脑，受试者将被密切监测安全性以及潜在益处的初步迹象。
亨廷顿病给患者、家庭和护理人员带来巨大负担，往往持续数十年。仅在加利福尼亚州，亨廷顿病患者的医院费用每年可能在300万至2500万美元之间。如果成功，这种疗法可以使亨廷顿病患者更长时间地独立生活，并显著降低长期护理成本，减轻家庭负担。
"这项试验是再生医学及其改变亨廷顿病进程潜力的一个令人兴奋的步骤，"同时也是生物化学教授的主要研究者Thompson表示。"它为目前选择非常有限的患者和家庭提供了额外的希望。"
她补充道："这项资助是包括欧文分校的Jack Reidling博士和Yuna Muyshondt以及生产细胞产品的加州大学戴维斯分校GMP设施在内的研究团队巨大努力的成果。"
Thompson研究亨廷顿病已有三十多年，并获得了1760万美元的CIRM资助，用于推进基础科学和转化研究。2019年，她获得了600万美元的资助，用于开发基于干细胞的亨廷顿病疗法，这项努力随后获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的试验性新药申请批准，为当前通过加州大学欧文分校Alpha诊所资助人体早期临床试验的奖项铺平了道路。
今年10月，Thompson获得了CIRM提供的200万美元资助，用于探索医学上最令人费解的谜团之一：为什么亨廷顿病会摧毁某些脑细胞而放过其他脑细胞。她的实验室整合患者来源的干细胞、转录组学、蛋白质组学和生物信息学来研究疾病机制，同时探索理解为什么某些脑细胞比其他脑细胞更容易受到亨廷顿病影响的新途径。此外，Thompson还共同指导加州大学欧文分校的Sue & Bill Gross干细胞研究中心。
此次资助是CIRM临床试验阶段项目的一部分，旨在加速有前景的干细胞疗法从后期临床前开发到临床试验的进程，以解决未满足的医疗需求。
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