根据一项前景看好的早期试验,移植的视网膜干细胞可能恢复晚期干性年龄相关性黄斑变性患者的视力。患者视力意外提升,且未出现重大安全隐患。
在美国,年龄相关性黄斑变性是60岁及以上成人永久性视力丧失的最常见原因之一。它影响视网膜中央区域——黄斑,该区域包含紧密排列的细胞,用于提供清晰、详细的彩色视觉。
全国约有2000万成年人患有某种形式的AMD。这种疾病的患者通常丧失直接注视物体的能力,尽管他们的周边视力仍然完好。现有疗法可以减缓疾病进展,但没有一种能够恢复已丧失的视力。
探索新的细胞疗法
发表在《细胞干细胞》(Cell Stem Cell)杂志上的一项研究中,科学家在1/2a期临床试验中测试了视网膜色素上皮干细胞。这些细胞是从成人遗体眼部组织中获取的。这些早期试验旨在确定治疗方法是否可以安全实施。
AMD有两种形式:干性和湿性。超过90%的患者患有干性AMD,当视网膜色素上皮细胞开始功能障碍并最终死亡时,就会发展成干性AMD。
在AMD早期阶段,这些细胞不再正常工作。在更高级阶段,它们死亡且无法再生。随着病情恶化,视网膜中央多个区域失去这些必需的细胞。
移植特化干细胞
在当前研究中,晚期干性AMD患者接受了源自眼库组织的特化干细胞移植。这些成人干细胞功能有限,只能成熟为视网膜色素上皮细胞。
六名参与者在眼科手术中接受了最低剂量的治疗(5万个细胞)。该手术被证明是安全的,所有患者均未报告严重炎症或肿瘤生长。
视力改善的早期迹象
参与者在治疗眼中也显示出视力改善,而未治疗的眼睛则未显示相同变化。这种差异表明该技术本身可能具有治疗潜力。密歇根大学眼科与视觉科学Leonard G. Miller教授、病理学和人类遗传学副教授Rajesh C. Rao医学博士表示:"虽然我们对安全性数据感到满意,但令人兴奋的部分是他们的视力也在改善。我们对接受成人干细胞衍生RPE移植的最严重患者视力提升的幅度感到惊讶。在晚期干性AMD患者群体中,从未见过这种程度的视力提升。"
在标准视力表测试中,低剂量组在治疗一年后能够多读21个字母。
临床试验的下一步
研究团队目前正在监测另外12名接受更高剂量(15万个和25万个细胞)的参与者。如果没有发现安全问题,研究人员计划进入临床试验的后期阶段。
Rao表示:"我们感谢所有参与者,他们让我们更好地了解这种干预措施是否足够安全,可以成为未来的疗法。这类美国国立卫生研究院(NIH)资助的研究可以帮助我们在再生医学领域提供先进治疗,我们很高兴能在密歇根大学提供这项首次人体试验的尖端临床试验。"
关于年龄相关性黄斑变性
年龄相关性黄斑变性是一种逐渐损害黄斑的疾病,黄斑是眼睛后部支持清晰中央视力的小但至关重要的区域。该疾病通常随着年龄增长而发展,在60岁以上人群中更为常见。
AMD主要有两种形式。干性形式最常见,涉及帮助眼睛处理细节和颜色的视网膜细胞缓慢分解。湿性形式较少见,但进展更快,涉及视网膜下异常血管生长。
随着时间推移,这两种类型都会在中央视力中导致盲点,使阅读和识别人脸等活动变得越来越困难。虽然现有治疗可以减缓疾病进展,但科学家一直在寻找恢复丧失细胞的方法,这就是为什么干细胞研究已成为一个有希望的方向。
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